Ni nye metoder innføres
Beslutningsforum for nye metoder sa i dag ja til legemidler til behandling av føflekkreft, opioidavhengighet, brystkreft, ulcerøs kolitt, binyrebarksvikt, hypofosfatemi, plakkpsoriasis, leukemi og eosinofil øsofagitt.
Beslutningen som er fattet av Beslutningsforum for nye metoder er resultat av en lang prosess og en grundig vurdering av de menneskelige konsekvenser som følger både av beslutning om innføring så vel som beslutning om ikke å innføre en behandlingsmetode.
Dersom det tilkommer nye opplysninger (herunder pasientsikkerhet, kostnadseffektivitet, pris, biotilsvarende/generika, overlevelsestall m. m.) som endrer resultatet vesentlig, vil beslutningen kunne vurderes på nytt.
Totalt ble elleve nye metoder besluttet i dette møtet. Les mer om beslutningene her.
Føflekkreft
Enkorafenib (Braftovi) i kombinasjon med binimetinib (Mektovi) kan innføres til behandling av voksne pasienter med ikke operabelt eller metastatisk melanom med BRAF V600 mutasjon.
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. Kombinasjonen forutsettes å inngå i neste anbud med virkning fra 1. april 2020.
Studier viser at effekt og nyttedokumentasjon for kombinasjonsbehandlingen er relativt god. Resultatene viste signifikant bedre progresjonsfri overlevelse og total overlevelse for pasienter behandlet med enkorafenib + binimetinib sammenlignet med pasienter behandlet med vemurafenib.
Leverandør har tilbudt ny pris og kombinasjonsbehandlingen er nå kostnadseffektiv. I april ble prisen på kombinasjonsbehandlingen vurdert å være for høy sammenlignet med andre godkjente behandlingsalternativer.
Du finner beslutningen under sak 88-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Opiodavhengighet
Levometadon (Levopidon) kan innføres som et alternativ til behandling av voksne pasienter med opioidavhengighet som av ulike årsaker ikke kan behandles med racemisk metadon.
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
Levometadon vil være et preparat som kun unntaksvis tilbys til enkelte pasienter. Medikamentet er det første levometadonpreparatet med markedsføringstillatelse i Norge og vil primært være et aktuelt behandlingsalternativ for pasienter som har utilstrekkelig effekt av eller har vesentlige bivirkninger ved buprenorfin, buprenorfin/nalokson og racemisk metadon. Pasienten må i tillegg være stabil og ha god rusmestring.
På grunn av at levometadon er dobbelt så potent (per mg) som vanlig metadon skal pasienter som skifter fra vanlig metadon til levometadon halvere dosen (målt i mg). Dersom dosen ikke halveres kan det få fatale konsekvenser.
Metadonbehandling ble først utprøvd i Norge sent på 1960-tallet og i 1970-årene. Formålet med legemiddelassistert rehabilitering (LAR) er å bidra til at personer med opioidavhengighet skal få økt livskvalitet og at den enkelte får bistand til å endre sin livssituasjon gjennom bedring av vedkommendes optimale mestrings- og funksjonsnivå, samt å redusere skadene av opioidavhengighet og faren for overdosedødsfall.
Om opioidavhengighet
Opioidavhengighet er en samling symptomer der følgene av rusmiddelbruk påvirker personen på en slik måte at det forstyrrer livsførselen på en uhensiktsmessig og ofte skadelig måte. Jevn tilførsel av opioider fører blant annet til toleranseøkning og abstinensreaksjoner, samt endring i hjernens motivasjonsbaner, stressregulering og en svekkelse av overordnet styring. Avhengighet utvikles etter bruk over tid, og blir ofte først erkjent når de psykososiale følgene av rusmiddelbruken blir åpenbare.
Du finner beslutningen under sak 89-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Ulcerøs kolitt
Ustekinumab (Stelara) kan innføres til behandling av voksne pasienter med ulcerøs kolitt som har hatt utilstrekkelig respons på, ikke lenger har respons på eller ikke har tålt enten konvensjonell terapi eller en TNF-α-antagonist, eller har medisinske kontraindikasjoner mot slike behandlinger.
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. Legemiddelet forutsettes å inngå i anbud, og kan først tas i bruk 1. februar 2020.
Ulcerøs kolitt er en alvorlig sykdom som kan medføre store helsekomplikasjoner og redusert livskvalitet. Det er et stort behov for behandlingsalternativer til pasienter som ikke har effekt av tradisjonell behandling eller av anti-TNFα-behandling.
Om ulcerøs kolitt:
Ulcerøs kolitt er en kronisk, inflammatorisk tarmsykdom som i hovedsak rammer endetarmen og nedre del av tykktarmen. Patogenesen er ukjent, men sykdommen er trolig et resultat av en unormal immunrespons mot mikrobiota i tarmen i genetisk predisponerte personer, og fører til sår i tarmslimhinnen. Blod og puss i avføringen, diaré, knipsmerter i endetarmen og lav blodprosent er typiske symptomer. Symptomer fra lever, øye, hud og ledd oppstår hos 10-20 prosent av pasientene.
Du finner beslutningen under sak 90-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Binyrebarksvikt
Hydrokortison granulat (Alkindi) kan innføres til substitusjonsbehandling av binyrebarkinsuffisiens hos spedbarn, barn og ungdom (fra fødsel til < 18 år i henhold til markedsføringstillatelsen).
Det forutsettes at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. Legemiddelet kan tas i bruk fra 1. november 2019, da ny pris gjelder fra denne dato.
Behandling med hydrokortison ved binyrebarksvikt er veletablert, og godt dokumentert. Alkindi er det første hydrokortisonpreparatet med markedsføringstillatelse spesifikt til bruk for barn. Preparatet kan erstatte bruken av hydrokortisonpreparater som ikke er godkjent til bruk til barn, men som må tilpasses til aldersriktige doser til barn. Bruk av preparater spesielt tilpasset bruk til barn øker sikkerheten ved bruken, og ulike styrker vil forenkle doseringen.
Dette er et H-resept produkt som er forskriving av resepter til legemiddelbehandling som skjer utenfor sykehus, men som styres av en lege i spesialisthelsetjenesten.
Om binyrebarksvikt
Binyrebarksvikt er alvorlig, og er dødelig om den ikke behandles med hydrokortison erstatningsterapi. Binyrebarksvikt inntreffer når binyrene produserer utilstrekkelige mengder binyrebarkhormoner. Binyrebarksvikt kan skyldes kronisk destruksjon eller forbigående skade av binyrene eller hypothalamus – hypofyse – binyre aksen. En av de vanligste årsakene til primær binyrebarksvikt i barnealder er medfødt binyrebarkhyperplasi. Binyrebarksvikt kan inntreffe «når som helst» i livet, på bakgrunn av autoimmunitet, tumor, steroidbehandling eller strålebehandling
Du finner beslutningen under sak 91-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
X-bundet hypofosfatemi
Burosumab (Crysvita) kan innføres til behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH) for pasienter som ikke har fått tilstrekkelig effekt av dagens behandling ved tilførsel av fosfat og vitamin D.
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
Burosumab til undergruppen av pasienter som ikke har tilstrekkelig effekt av konvensjonell behandling oppfyller kriteriene for legemidler for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand.
Behandlingen av XLH må gjennomføres i tråd med følgende start/stopp kriterier:
- Barn med påvist XLHP skal i utgangspunktet behandles med konvensjonell behandling i 12-18 måneder.
- Før oppstart av konvensjonell behandling og senere evalueringer skal følgende utredning utføres:
- Røntgen av venstre hånd, knær og hofte for å vurdere grad av rakitt. Ultralyd nyrer og urinveier (nefrokalsinose eller urinveiskonkrement)
- S-kalsium, s-fosfat, ALP, PTH, vitamin D-status med metabolitter, s-kreatinin
- U-kreatinin og U-Ca bestemmes i morgenurin.
- Generell klinisk undersøkelse utføres inkludert høyde, vekt (kroppsmål, inkl sittehøyde og armspenn), tannstatus og vurdering av pubertetsstadium
- Etter 12-18 måneder skal utredningen gjentas.
Om det ikke er tilfredsstillende bedring i klinikk (tilveksthastighet, smerter), bedring av rakittforandringer, bedring av laboratorieprøver eller konvensjonell behandling ikke har latt seg gjennomføre, skal en starte prøvebehandling med Burosumab. - Etter 18 måneder på Burosumab skal utredningen gjentas.
Om det er en klar bedring (se over) skal man fortsette behandling.
Om det ikke er noen effekt av behandling skal en gå tilbake til konvensjonell behandling - I familier der indeks pasienten behandles med Burosumab kan man ved diagnostisering av søsken vurdere (på bakgrunn av initial utredning) å starte direkte på Burosumab og evaluere effekt etter 18 måneder.
Klinisk personell må monitorere effekt og sikkerhet ved behandlingen.
Det interregionale fagdirektørmøtet kan revidere start/stoppkriteriene i samsvar med oppdatert kunnskap og erfaringer fra klinisk virksomhet i Norge og andre aktuelle land.
Statens legemiddelverk vil i 2021 gjennomføre en oppdatert metodevurdering basert på oppdatert dokumentasjon (jf. at Burosumab har fått betinget markedsføringstillatelse og i løpet av 2019-2020 er forpliktet til å sende inn oppdaterte resultater fra pågående studier). Legemidlet kan tas i bruk fra 1. november 2019, da ny pris gjelder fra denne dato.
Det foreligger i dag ingen kur for XLH. Gjeldende behandling er tilførsel av fosfat og vitamin D, som må administreres 4-6 ganger per døgn og titreres nøye for den enkelte pasient. Behandlingen kan være krevende å gjennomføre. Burosumab gjenkjenner og binder seg til proteinet FGF23. Dermed hindres FGF23 fra å hemme nyrenes reabsorbsjon av fosfat tilbake i blodstrømmen, og nivåene av fosfat i blodet økes. Burosumab gis som subkutan injeksjon en gang annenhver uke.
Om x-bundet hypofosfatemi
X-bundet hypofosfatemi (XLH) er en sjelden, nedarvet, genetisk betinget sykdom, og er den vanligste formen av arvelig rakitt. Rakitt (engelsk syke) skyldes i de fleste tilfeller en uttalt og langvarig mangel på vitamin D hos barn. Vitamin D hjelper kroppen med å ta opp kalsium og fosfat som er nødvendig for å bygge sterke bein.
Barn med XLH har ofte problemer med vanlige motoriske funksjoner som løping, hopping etc. som følge av deformasjoner i skjelettet, og de er mer utsatte for beinbrudd. Sykdommen vil ofte påvirke barnets normale fysiske utvikling, og kan føre til defekter i vekstplatene og permanent tap av vekstpotensialet. XLH er en livslang sykdom.
Du finner beslutningen under sak 92-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Brystkreft
Abemaciklib (Verzenios) i kombinasjon med aromatasehemmer kan innføres til behandling av hormonreseptorpositiv, HER2-negativ lokalavansert eller metastatisk brystkreft.
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. Legemiddelet kan tas i bruk fra 1. november 2019, da ny pris gjelder fra denne dato.
Legemiddelet er en ny CDK4/6 hemmer som brukes sammen med aromatasehemmer for denne indikasjon. Legemiddelet synes å oppfylle kriteriet for kostnadseffektivitet, selv om det ikke er vurdert som faglig likeverdig med de hemmerne som allerede er tatt i bruk for denne indikasjon. Dette skyldes at bivirkningsprofilen skiller seg noe fra bivirkningsprofilen for de to preparatene som er etablert behandling.
Lokalavansert eller metastatisk brystkreft har dårlig prognose.
Om brystkreft
Brystkreft er den klart hyppigste kreftform hos kvinner, og utgjør 22 prosent av alle krefttilfeller hos kvinner. De fleste som rammes er over 50 år, men også noen yngre kvinner og noen menn rammes. Sykdommen karakteriseres ved svært varierende forløp, fra raskt voksende tumorer med tidlig fjernmetastasering, til langsomt voksende tumorer som holder seg til brystkjertelen uten å metastasere 25–30 prosent av tilfellene er aggressive.
Du finner beslutningen under sak 93-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Lymfekreft
Tisagenlecleucel (Kymriah) innføres ikke til behandling av voksne pasienter med residivert eller refraktært (r/r) diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) etter to eller flere systemiske behandlinger.
Det er betydelig usikkerhet knyttet til langtidseffekten av behandlingen og dokumentasjonen er umoden. Dessuten er prisen for høy i forhold til den dokumenterte effekten.
CAR-T celleterapi er et nytt behandlingsprinsipp og langtidsutfall for effekt og sikkerhet er ukjent. Ingen av studiene av CAR-T-terapi har fulgt pasientene tilstrekkelig lenge til å kunne si om pasienter anses å være kurert.
For å redusere usikkerheten i analysen er det er nødvendig med data etter lengre oppfølgingsperioder for å vurdere langtidsutfall ved tisagenlecleucel-behandling. Behandlingen kan også ha alvorlige bivirkninger.
Dette er også i tråd med det også Sverige og Danmark har besluttet.
Om lymfom
Lymfomer er en gruppe kreftsykdommer som oppstår i kroppens lymfesystem. De deles inn i to hovedgrupper: Hodgkins og non-Hodgkins lymfom. Det finnes mer enn 30 forskjellige typer non- Hodgkins lymfom. Relapserende/refraktært (r/r) diffust storcellet B- cellelymfom (DLBCL) er et hurtigvoksende aggressivt B-cellelymfom. Det er den vanligste subtypen av non-Hodgkins lymfom (NHL). Pasienter med DLBCL utgjør ca. 30-35 prosent av alle NHL-tilfeller.
Du finner beslutningen under sak 94-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) innføres ikke til behandling av diffust storcellet B-cellelymfom eller primært mediastinalt B-cellelymfom.
Det er betydelig usikkerhet knyttet til langtidseffekten av behandlingen og prisen er for høy i forhold til den dokumenterte effekten.
CAR-T celleterapi er et nytt behandlingsprinsipp. Det er en rekke viktige begrensninger og usikkerheter knyttet til studien og analysene som inngår i metodevurderingen som studiedesign, relativt liten størrelse på studien og relativt kort oppfølgingstid. På grunn av at studien mangler kontrollarm, er det ikke mulig å sammenligne resultater fra denne studien med resultater fra sammenlignbare studier uten stor grad av usikkerhet. Langtidsvirkninger, både når det gjelder effekt og bivirkninger, er foreløpig ikke kjent.
Så langt har ingen studier av CAR-T celleterapi fulgt pasientene tilstrekkelig lenge til å kunne si om pasienter anses å være kurert.
Om lymfom
Lymfomer er en gruppe kreftsykdommer som oppstår i kroppens lymfesystem. De deles inn i to hovedgrupper: Hodgkins og non-Hodgkins lymfom. Det finnes mer enn 30 forskjellige typer non- Hodgkins lymfom. Relapserende/refraktært (r/r) diffust storcellet B- cellelymfom (DLBCL) er et hurtigvoksende aggressivt B-cellelymfom og er den vanligste subtypen av non-Hodgkins lymfom (NHL). Primært mediastinalt B-cellelymfom (r/r) (PMBCL) har distinkte kliniske, patologiske og molekylære karakteristika fra andre B-celle NHL subtyper.
Du finner beslutningen under sak 95-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Plakkpsoriasis
Risankizumab (Skyrizi) kan innføres til behandling av voksne pasienter med moderat til alvorlig plakkpsoriasis.
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. Legemiddelet forutsettes å inngå i anbud, og kan først tas i bruk 1. februar 2020.
Plakkpsoriasis er en alvorlig sykdom som kan medføre store helsekomplikasjoner og redusert livskvalitet. Det er et stort behov for behandlingsalternativer til pasienter som ikke har effekt av tradisjonell behandling eller av anti-TNFα-behandling.
Om plakkpsoriasis
Psoriasis er en kronisk inflammatorisk hudsykdom med spontane bedringer og forverringer. Rødt utslett er karakteristisk med skjellende skorper. Kronisk plakkpsoriasis er den vanligste formen, og utgjør ca. 90 prosent av alle tilfellene. Det finnes en rekke ulike undergrupper av psoriasis. Noen pasienter har bare en av formene, mens mange har en kombinasjon av flere typer.
Du finner beslutningen under sak 96-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Leukemi
Gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) i kombinasjon med kjemoterapi kan innføres til behandling av ubehandlet CD33-positiv akutt myelogen leukemi (AML).
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
Akutt myelogen leukemi er en alvorlig tilstand. Innføring av gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) i kombinasjon med kjemoterapi vurderes å være kostnadseffektiv behandling ved nyoppdaget akutt myelogen leukemi.
Om AML
Akutt myelogen leukemi (AML) er en form for blodkreft der udifferensierte myeloblaster i beinmargen vokser og deler seg uhemmet. Selv om det som regel ikke er noen klar årsak for utviklingen av AML, er det kjent at eksponering for radioaktiv stråling, cytostatikabruk eller benzen (sigarettrøyking) kan være medvirkende faktorer. Uten behandling er prognosen svært dårlig. De fleste pasienter vil dø innen et år etter at diagnosen er stilt.
Du finner beslutningen under sak 97-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Eosinofil øsofagitt
Budesonid smeltetabletter (Jorveza) kan innføres til behandling av eosinofil øsofagitt hos voksne pasienter (eldre enn 18 år i henhold til markedsføringstillatelse).
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. Behandlingen kan innføres fra 1. november 2019, da ny pris kan gjelde fra denne dato.
Budesonid smeltetabletter er det første godkjente legemiddelet til behandling av voksne pasienter med eosinofil øsofagitt. I studiene som ligger til grunn for markedsføringstillatelse var primært endepunkt komplett remisjon etter seks uker. Komplett remisjon betyr at sykdommen ikke lenger kan påvises med konvensjonelt brukte metoder.
I dag benyttes det legemidler utenfor godkjent indikasjon i tillegg til diett i behandling av pasienter med eosinofil øsofagitt i klinisk praksis. Behandling med diett kan være krevende for pasienten, og passer ikke for alle. Effektdokumentasjonen for denne behandlingen er også svært begrenset.
Om eosinofil øsofagitt
Eosinofil øsofagitt (EoE) er en kronisk inflammasjonstilstand i spiserøret, assosiert med spiserørsdysfunksjon, som gir opphav til dysfagi (vanskeligheter med å svelge). Matallergener spiller en viktig rolle, og flertallet av pasientene er atopikere. EoE er en kronisk sykdom med varierende forløp.
Du finner beslutningen under sak 98-2019 i protokoll. Saken har samme saksnummer i saksdokumentene.
Metodevurderinger og tidsaspekt
Under eventuelt ble metodevurderinger og tidsaspekt tatt opp.
Fagdirektør Jan Frich orienterte om utfordringer knyttet til at det i enkelte metodevurderinger tar lang tid å få inn ønsket dokumentasjon. Oppsummeringen av dette punktet ble at Beslutningsforum for nye metoder ber om at Statens legemiddelverk og Folkehelseinstituttet setter en absolutt frist for innsending av dokumentasjon. Dersom etterspurt dokumentasjon ikke leveres innen frist gjennomføres en forenklet metodevurdering ut fra tilgjengelig dokumentasjon.
Saksdokumenter og protokoll
Saksdokumenter og protokoll fra møtet legges ut i arkivet så snart som mulig etter møtet: Møter i Beslutningsforum for nye metoder
Mediekontakt
Media kan kontakte Hanne Sterten på telefon 404 03 225 for å avtale intervju med leder i Beslutningsforum for nye metoder, Stig A. Slørdahl.
Øvrige henvendelser til Beslutningsforum for nye metoder kan sendes på e-post til postmottak@helse-midt.no