Burosumab (Crysvita)

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (23.09.2019)

1. Burosumab (Crysvita) kan innføres til behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH) for pasienter som ikke har fått tilstrekkelig effekt av dagens behandling ved tilførsel av fosfat og vitamin D.

2. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.

3. Burosumab til undergruppen av pasienter som ikke har tilstrekkelig effekt av konvensjonell behandling oppfyller kriteriene for legemidler for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand.

4. Behandlingen av XLH må gjennomføres i tråd med følgende fastsatte start/stoppkriterier:

• Barn med påvist XLHP skal i utgangspunktet behandles med konvensjonell behandling i 12-18 måneder.
• Før oppstart av konvensjonell behandling og senere evalueringer skal følgende utredning utføres:
• Røntgen av venstre hånd, knær og hofte for å vurdere grad av rakitt. Ultralyd nyrer og urinveier (nefrokalsinose eller urinveiskonkrement)
• S-kalsium, s-fosfat, ALP, PTH, vitamin D-status med metabolitter, s-kreatinin
• U-kreatinin og U-Ca bestemmes i morgenurin.
• Generell klinisk undersøkelse utføres inkludert høyde, vekt (kroppsmål, inkl sittehøyde og armspenn), tannstatus og vurdering av pubertetsstadium

• Etter 12-18 måneder skal utredningen gjentas.
  Om det ikke er tilfredsstillende bedring i klinikk (tilveksthastighet, smerter), bedring av rakittforandringer, bedring av laboratorieprøver eller konvensjonell behandling ikke har latt seg gjennomføre, skal en starte prøvebehandling med Burosumab.
• Etter 18 måneder på Burosumab skal utredningen gjentas.
  Om det er en klar bedring (se over) skal man fortsette behandling.
  Om det ikke er noen effekt av behandling skal en gå tilbake til konvensjonell behandling
• I familier der indeks pasienten behandles med Burosumab kan man ved diagnostisering av søsken vurdere (på bakgrunn av initial utredning) å starte direkte på Burosumab og evaluere effekt etter 18 måneder.

Klinisk personell må monitorere effekt og sikkerhet ved behandlingen.

5. Det interregionale fagdirektørmøtet kan revidere start/stoppkriteriene i samsvar med oppdatert kunnskap og erfaringer fra klinisk virksomhet i Norge og andre aktuelle land.

6. Statens legemiddelverk vil i 2021 gjennomføre en oppdatert metodevurdering* basert på oppdatert dokumentasjon (jf. at Burosumab har fått betinget markedsføringstillatelse og i løpet av 2019-2020 er forpliktet til å sende inn oppdaterte resultater fra pågående studier).

7. Legemidlet kan tas i bruk fra 1. november 2019, da ny pris gjelder fra denne dato.

Protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 23.09.2019 finner du her, se sak 92-2019.

* Status 23.09.2021: Oppdatert metodevurdering foreligger - se høyere opp på denne nettsiden.