Nye MetoderMetoderBurosumab (Crysvita) Burosumab (Crysvita) Behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH) hos barn over et år og ungdom med skjelett i vekst Status: Beslutning foreligger Forslag i Bestillerforum for nye metoder (Bestillerforum) tar stilling til innkomne forslag, metodevarsler og innspill. Bestillerforum avgjør om det skal gjennomføres en metodevurdering på nasjonalt nivå eller ikke, og hvilken type metodevurdering. (Tidligere het forumet «Bestillerforum RHF».)Alle har anledning til å komme med tilleggsopplysninger til en metode. Innspillskjema finner du på nettsiden «Forslag» under «Gi innspill». Hvis innspill kommer inn før behandling i Bestillerforum for nye metoder, så publiseres de her og kan det påvirke utforming av oppdraget. I forkant av førstegangsbehandling i Bestillerforum har metoder status «Forslag mottatt/åpent for innspill». Når en metode har status «Til Bestillerforum RHF» avventer metoden behandling i Bestillerforum.Etter behandling i Bestillerforum får metoden status «Behandlet på Bestillerforum RHF» hvis det ikke blir gitt ett oppdrag om nasjonal metodevurdering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Innsendt dato:19.03.2018 Innsendt av:Myndighet, Statens legemiddelverk ID-nummer:ID2018_021 Innspill fra leverandør: Om metoden:Legemiddel (injeksjon) til behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH) MetodevarselBeslutning i Bestillerforum RHF (23.04.2018)Hurtig metodevurdering gjennomføres ved Statens legemiddelverk for burosumab (Crysvita) til behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH).Referat fra Bestillerforum RHF (23.04.2018) finner du her, se sak 41-18. i Metodevurdering i Når Bestillerforum har gitt oppdrag om en nasjonal metodevurdering og/eller et prisnotat får metoden status «Til metodevurdering». Når Bestillerforum gir oppdrag om en fullstendig metodevurdering får metoden status «Metodevurdering pågår» når oppdraget er gitt og fageksperter er rekruttert. For andre typer av metodevurderinger kan arbeidet med en metodevurdering påbegynnes når leverandøren/firma har utarbeidet og sendt inn nødvendig dokumentasjon. Først da får metoden status «Metodevurdering pågår» og det registreres en «Påbegynt dato». Når Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet eller Sykehusinnkjøp HF har avsluttet arbeidet med en metodevurdering eller et prisnotat, sendes disse til oppdragsgiveren.Bestillerforum utkvitterer dokumenter før de publiseres. Gjennom utkvittering godkjenner Bestillerforum at oppdrag er tilfredsstillende besvart. Medlemmene av Bestillerforum har metodevurderinger til gjennomgang (utkvittering) i 7-10 dager. Utkvitterte metodevurderinger publiseres i påvente av eventuelle tilhørende prisnotater. Ferdigstilt (dato) er den dato når metodevurdering og/eller prisnotat ble sendt samlet til utkvittering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Oppdrag gitt:23.04.2018 Type:Hurtig metodevurdering Utreder:Statens legemiddelverk Påbegynt:29.10.2018 Ferdigstilt:09.08.2019 Metodevurdering og tilhørnde prisnotat er klarert av medlemmene i Bestillerforum RHF den 15.08.2019 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.MetodevurderingPrisnotatOppdatert metodevurdering (ref. beslutning i Beslutningsforum for nye metoder, sak 92-2019) er 23.09.2021 klarert av medlemmene i Bestillerforum og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.Oppdatert metodevurdering i Beslutning i Når Bestillerforum har utkvittert et oppdrag (metodevurdering og/eller prisnotat), sendes saken til de regionale helseforetakene (RHF-ene). Mottakerne i RHF-ene er fagdirektørene. Metoden får nå status «Til Beslutning».Saksbehandlingstiden internt i RHF-ene fra metodevurderingen og/eller prisnotat er mottatt til metoden behandles i Beslutningsforum for nye metoder varierer. Agendaen til møtet i Beslutningsforum for nye metoder publiseres på forsiden av nyemetoder.no cirka en uke i forkant av hvert møte. Når Beslutningsforum for nye metoder har tatt en beslutning får metoden status «Beslutning foreligger». Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Dato:13.12.2021 Ansvarlig:Beslutningsforum for nye metoder Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (13.12.2021)Beslutningen om innføring av burosumab (Crysvita) til behandling av X-bundet hypofosfatemi til barn og ungdom med skjelett i vekst, som ikke har tilstrekkelig effekt av konvensjonell behandling med fosfat og vitamin D, presiseres.Behandlingen skal gjennomføres i tråd med følgende fastsatte start/stoppkriterier:Start/stoppkriterier for behandling av XLH og oppstart med burosumab til barn over 1 år og ungdom med skjelett i vekst som ikke har tilstrekkelig effekt av konvensjonell behandling med fosfat og vitamin D.Barn med påvist XLHP skal i utgangspunktet behandles med konvensjonell behandling i 12-18 måneder.Før oppstart av konvensjonell behandling og senere evalueringer skal følgende utredning utføres:Røntgen av venstre hånd, knær og hofte for å vurdere grad av rakitt. Ultralyd nyrer og urinveier (nefrokalsinose eller urinveiskonkrement)S-kalsium, s-fosfat, ALP, PTH, vitamin D-status med metabolitter, s-kreatininU-kreatinin og U-Ca bestemmes i morgenurin.Generell klinisk undersøkelse utføres inkludert høyde, vekt (kroppsmål, inkl sittehøyde og armspenn), tannstatus og vurdering av pubertetsstadiumEtter 12-18 måneder skal utredningen gjentas.Om det ikke er tilfredsstillende bedring i klinikk (tilveksthastighet, smerter), bedring av rakittforandringer, bedring av laboratorieprøver eller konvensjonell behandling ikke har latt seg gjennomføre, skal en starte prøvebehandling med Burosumab.Etter 18 måneder på Burosumab skal utredningen gjentas.Om det er en klar bedring (se over) skal man fortsette behandling.Om det ikke er noen effekt av behandling skal en gå tilbake til konvensjonell behandlingI familier der indeks pasienten behandles med Burosumab kan man ved diagnostisering av søsken vurdere (på bakgrunn av initial utredning) å starte direkte på Burosumab og evaluere effekt etter 18 måneder.3. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 13.12.2021 under sak 166-2021. Tidligere beslutningBeslutning i Beslutningsforum for nye metoder (23.09.2019) 1. Burosumab (Crysvita) kan innføres til behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH) for pasienter som ikke har fått tilstrekkelig effekt av dagens behandling ved tilførsel av fosfat og vitamin D. 2. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. 3. Burosumab til undergruppen av pasienter som ikke har tilstrekkelig effekt av konvensjonell behandling oppfyller kriteriene for legemidler for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand. 4. Behandlingen av XLH må gjennomføres i tråd med følgende fastsatte start/stoppkriterier: Barn med påvist XLHP skal i utgangspunktet behandles med konvensjonell behandling i 12-18 måneder.Før oppstart av konvensjonell behandling og senere evalueringer skal følgende utredning utføres: Røntgen av venstre hånd, knær og hofte for å vurdere grad av rakitt. Ultralyd nyrer og urinveier (nefrokalsinose eller urinveiskonkrement) S-kalsium, s-fosfat, ALP, PTH, vitamin D-status med metabolitter, s-kreatinin U-kreatinin og U-Ca bestemmes i morgenurin. Generell klinisk undersøkelse utføres inkludert høyde, vekt (kroppsmål, inkl sittehøyde og armspenn), tannstatus og vurdering av pubertetsstadium Etter 12-18 måneder skal utredningen gjentas. Om det ikke er tilfredsstillende bedring i klinikk (tilveksthastighet, smerter), bedring av rakittforandringer, bedring av laboratorieprøver eller konvensjonell behandling ikke har latt seg gjennomføre, skal en starte prøvebehandling med Burosumab. Etter 18 måneder på Burosumab skal utredningen gjentas.Om det er en klar bedring (se over) skal man fortsette behandling.Om det ikke er noen effekt av behandling skal en gå tilbake til konvensjonell behandlingI familier der indeks pasienten behandles med Burosumab kan man ved diagnostisering av søsken vurdere (på bakgrunn av initial utredning) å starte direkte på Burosumab og evaluere effekt etter 18 måneder. Klinisk personell må monitorere effekt og sikkerhet ved behandlingen. 5. Det interregionale fagdirektørmøtet kan revidere start/stoppkriteriene i samsvar med oppdatert kunnskap og erfaringer fra klinisk virksomhet i Norge og andre aktuelle land. 6. Statens legemiddelverk vil i 2021 gjennomføre en oppdatert metodevurdering* basert på oppdatert dokumentasjon (jf. at Burosumab har fått betinget markedsføringstillatelse og i løpet av 2019-2020 er forpliktet til å sende inn oppdaterte resultater fra pågående studier). 7. Legemidlet kan tas i bruk fra 1. november 2019, da ny pris gjelder fra denne dato. Protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 23.09.2019 finner du her, se sak 92-2019. * Status 23.09.2021: Oppdatert metodevurdering foreligger - se høyere opp på denne nettsiden. i Implementering i Spesialisthelsetjenesten skal bruke metoder i samsvar med de beslutninger som fattes. Beslutningene tatt på nasjonalt nivå skal koordineres med innholdet i de Nasjonale faglige retningslinjene som Helsedirektoratet har ansvar for. i
