Nye MetoderMetoderBurosumab (Crysvita) Burosumab (Crysvita) Behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH) hos barn over et år og ungdom med skjelett i vekst Status: Beslutning foreligger Forslag i Bestillerforum RHF møtes regelmessig for å ta stilling til forslag. De avgjør om det skal gjennomføres en metodevurdering på nasjonalt nivå eller ikke, og beslutter om en metode skal igjennom en hurtig eller fullstendig metodevurdering.Innsendt (dato) angir dato for når sekretariatet har mottatt et fullstendig utfylt forslag.I forkant av Bestillerforum RHF når en metode har status «Forslag mottatt/åpent for innspill» kan leverandøren komme med innspill og tilleggsinformasjon. Eventuelle innspill publiseres fortløpende.Når en metode har status «Til Bestillerforum RHF» avventer forslaget behandling på et nære førstående Bestillerforum RHF.Etter behandling på et Bestillerforum RHF får metoden status «Behandlet på Bestillerforum RHF». Hvis Bestillerforum RHF beslutter at metoden ikke skal igjennom en metodevurdering på nasjonalt nivå blir denne status stående.Forslagsstillere som har ytterligere spørsmål om en metode som befinner seg i denne fasen kan ta kontakt med sekretariatet for Bestillerforum RHF. Innsendt dato:19.03.2018 Innsendt av:Myndighet, Statens legemiddelverk ID-nummer:ID2018_021 Innspill fra leverandør: Om metoden:Legemiddel (injeksjon) til behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH) MetodevarselBeslutning i Bestillerforum RHF (23.04.2018)Hurtig metodevurdering gjennomføres ved Statens legemiddelverk for burosumab (Crysvita) til behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH).Referat fra Bestillerforum RHF (23.04.2018) finner du her, se sak 41-18. i Metodevurdering i Oppdrag gitt (dato) angir dato for det Bestillerforum RHF som besluttet at det skulle gjennomføres en nasjonal metodevurdering.Når Bestillerforum RHF har sendt et oppdrag om å gjennomføre en hurtig metodevurdering får metoden status «Til metodevurdering». Når leverandøren har utarbeidet og sendt in dokumentasjon kan arbeidet med en hurtig metodevurdering påbegynnes, og metoden får status «Metodevurdering pågår». Når Bestillerforum RHF gir oppdrag om å gjennomføre en fullstendig metodevurdering får metoden status «Metodevurdering pågår»Påbegynt (dato) angir antigen dato for når utreder påbegynt arbeidet med en hurtig metodevurdering, eller dato for det Bestillerforum RHF når oppdrag om en fullstendig metodevurdering ble gitt. Når en utrederinstans, Statens legemiddelverk eller Folkehelseinstituttet har avsluttet arbeidet med en metodevurdering, sendes rapporten til oppdragsgiveren, Bestillerforum RHF. Medlemmene av Bestillerforum RHF har rapportene til gjennomgang (klarering) i 10-14 dager. De avgjør om det er behov for at å komplettere eller diskutere noe av innholdet i rapporten med de andre medlemmene og/eller utreder før de bekrefter at metodevurderingen kan sendes til beslutning. Hvis et eller flere av medlemmene ser behov for en komplettering eller en diskusjon settes metodevurderingen opp til drøfting på kommende møte i Bestillerforum RHF. Ferdigstilt (dato) angir dato for når utrederinstansen har ferdigstilt en versjon til klarering og sender rapporten til sekretariatet for Nye metoder. Rapporten publiseres når den er klarert og sendes til beslutning i de regionale helseforetakene. Oppdrag gitt:23.04.2018 Type:Hurtig metodevurdering Utreder:Statens legemiddelverk Påbegynt:29.10.2018 Ferdigstilt:09.08.2019 Metodevurdering og tilhørnde prisnotat er klarert av medlemmene i Bestillerforum RHF den 15.08.2019 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.MetodevurderingPrisnotatOppdatert metodevurdering (ref. beslutning i Beslutningsforum for nye metoder, sak 92-2019) er 23.09.2021 klarert av medlemmene i Bestillerforum og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.Oppdatert metodevurdering i Beslutning i Når Bestillerforum RHF bekrefter at oppdraget om å gjennomføre en metodevurdering er sluttført sendes metodevurderingen til RHFene. Mottakerne i RHFene er fagdirektørene og deres sekretariat. Metoden får status »Til Beslutning». Saksbehandlingstiden internt i RHFene fra metodevurderingen er mottatt til at den sendes til beslutning i Beslutningsforum for nye metoder vil kunne variere fra sak til sak. Metodevurderingene inngår i de saksdokumenter som fremlegges for Beslutningsforum gjennom en intern prosess i RHFene. Spørsmål om metoder som befinner seg i denne fasen kan rettes til fagdirektørsekretariatet. Når Beslutningsforum for nye metoder har tatt en beslutning får metoden status «Beslutning foreligger». Beslutningsforum for nye metoder har møter omtrent månedlig, avhengig av om metodevurderingene er ferdig behandlet i RHFene. Dato:23.09.2019 Ansvarlig:Beslutningsforum for nye metoder Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (23.09.2019) 1. Burosumab (Crysvita) kan innføres til behandling av X-bundet hypofosfatemi (XLH) for pasienter som ikke har fått tilstrekkelig effekt av dagens behandling ved tilførsel av fosfat og vitamin D. 2. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. 3. Burosumab til undergruppen av pasienter som ikke har tilstrekkelig effekt av konvensjonell behandling oppfyller kriteriene for legemidler for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand. 4. Behandlingen av XLH må gjennomføres i tråd med følgende fastsatte start/stoppkriterier: Barn med påvist XLHP skal i utgangspunktet behandles med konvensjonell behandling i 12-18 måneder.Før oppstart av konvensjonell behandling og senere evalueringer skal følgende utredning utføres: Røntgen av venstre hånd, knær og hofte for å vurdere grad av rakitt. Ultralyd nyrer og urinveier (nefrokalsinose eller urinveiskonkrement) S-kalsium, s-fosfat, ALP, PTH, vitamin D-status med metabolitter, s-kreatinin U-kreatinin og U-Ca bestemmes i morgenurin. Generell klinisk undersøkelse utføres inkludert høyde, vekt (kroppsmål, inkl sittehøyde og armspenn), tannstatus og vurdering av pubertetsstadium Etter 12-18 måneder skal utredningen gjentas. Om det ikke er tilfredsstillende bedring i klinikk (tilveksthastighet, smerter), bedring av rakittforandringer, bedring av laboratorieprøver eller konvensjonell behandling ikke har latt seg gjennomføre, skal en starte prøvebehandling med Burosumab. Etter 18 måneder på Burosumab skal utredningen gjentas.Om det er en klar bedring (se over) skal man fortsette behandling.Om det ikke er noen effekt av behandling skal en gå tilbake til konvensjonell behandlingI familier der indeks pasienten behandles med Burosumab kan man ved diagnostisering av søsken vurdere (på bakgrunn av initial utredning) å starte direkte på Burosumab og evaluere effekt etter 18 måneder. Klinisk personell må monitorere effekt og sikkerhet ved behandlingen. 5. Det interregionale fagdirektørmøtet kan revidere start/stoppkriteriene i samsvar med oppdatert kunnskap og erfaringer fra klinisk virksomhet i Norge og andre aktuelle land. 6. Statens legemiddelverk vil i 2021 gjennomføre en oppdatert metodevurdering* basert på oppdatert dokumentasjon (jf. at Burosumab har fått betinget markedsføringstillatelse og i løpet av 2019-2020 er forpliktet til å sende inn oppdaterte resultater fra pågående studier). 7. Legemidlet kan tas i bruk fra 1. november 2019, da ny pris gjelder fra denne dato. Protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 23.09.2019 finner du her, se sak 92-2019. * Status 23.09.2021: Oppdatert metodevurdering foreligger - se høyere opp på denne nettsiden. i Implementering i Spesialisthelsetjenesten skal bruke metoder i samsvar med de beslutninger som fattes. Beslutningene tatt på nasjonalt nivå skal koordineres i de faglige retningslinjene som Helsedirektoratet har ansvar for.Vi videreutvikler denne nettsiden kontinuerlig. Her vil det i fremtiden blant annet ligge lenker til nasjonal faglige retningslinjer i de tilfeller det foreligger slike. i
