Ja til ny leukemibehandling
Tre av åtte metoder fikk ja i desembermøtet til Beslutningsforum for nye metoder. Legemidler til stamcelletransplantasjon, nyrekreft, hemofili A, leukemi, stoffskiftesykdom og autoimmun hudsykdom ble besluttet. To prinsippsaker ble også besluttet.
For første gang har Beslutningsforum tatt stilling til et legemiddel som er en form for genterapi. Dette gjelder medikamentet Tisagenlecleuce (Kymriah).
Les om beslutningene her:
Leukemi
1. Tisagenlecleucel (Kymriah) kan innføres i tråd med godkjent preparatomtale til behandling av pediatriske og unge voksne pasienter opptil 25 år med akutt blymfoblastisk B-celleleukemi (B ALL) som er refraktær, i residiv etter transplantasjon eller med to eller flere tilbakefall.
2. Dette forutsetter at prisen er lik eller lavere den prisen som er grunnlag for denne beslutningen.
3. Før metoden kan tas i bruk må de nødvendige avtalene mellom leverandør, Oslo universitetssykehus HF, Sykehusapotekene HF og Sykehusinnkjøp HF ferdigstilles.
4. Behandlingen skal gjennomføres ved Oslo universitetssykehus HF (OUS). OUS er ansvarlig for at det inngås en databehandleravtale med leverandør som sikrer at
håndtering av personopplysninger er i tråd med gjeldende regelverk.
5. Beslutningsforum for nye metoder forutsetter at relevant behandlingsdata registreres slik at en kan følge effekten over tid.
Tisagenlecleuce er en form for genterapi og er den første genterapisaken som Beslutningsforum har besluttet.
Merkostnaden per vunnet kvalitetsjusterte leveår er sannsynligvis innenfor det som kan anses som kostnadseffektiv behandling. Det er likevel usikkerhet knyttet til analysene og pasientgruppen er liten.
Leukemi kjennetegnes ved klonal ekspansjon av umodne leukocytter i benmarg og blodbanen. De leukemiske cellene erstatter friske blodceller. Akutt lymfoblastisk leukemi (ALL) er den vanligste formen for leukemi og er den vanligste kreftformen hos barn.
For mer informasjon om beslutningen les sak 152-2018 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder
Stamcelletransplantasjon
Lenalidomid (Revlimid)
Lenalidomid (Revlimid) innføres ikke til vedlikeholdsbehandling av voksne pasienter med nydiagnostisert myelomatose som har gjennomgått autolog stamcelletransplantasjon.
Til tross for at metoden synes å ha betydelig effekt er prisen så høy at merkostnaden per godt leveår ligger høyere enn det som kan anses som kostnadseffektiv behandling. Da er også alvorlighetsgrad for aktuell pasientgruppe og usikkerheten i analysene med i beregningene.
Det er en samlet vurdering av tilgjengelig kunnskap om effekt og pris som gjør at Beslutningsforum ikke innfører metoden. Legemiddelet er i en prisklasse som ikke er kostnadseffektiv.
Myelomatose (benmargskreft, multippelt myelom) (MM) er en blodkreftform som skyldes ukontrollert vekst av plasmaceller i benmargen. Plasmaceller er B-lymfocytter spesialisert for produksjon av immunglobuliner og man antar at den maligne transformasjonen skjer i en celle som har vært gjennom modning i kimsentre i milt eller en cnlymfeknute.
For mer informasjon om beslutningen les sak 147-2018 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder.
Les mer på metodesiden
Letermovir (Prevymis)
Saken ble trukket fra behandling i møtet.
Nyrekreft
Tivozanib (Fotivda) innføres ikke til behandling av avansert nyrecellekarsinom.
Medikamentet har en usikker effekt og høy pris. Resultatene i analysene er usikre og prisen er høyere enn alternativene. Det er ikke dokumentert at legemiddelet kan ha en høyere pris enn andre sammenlignbare legemidler.
Kreft i nyrene, nyrecellekarsinom (RCC), er en alvorlig sykdom. Historisk sett har ca. en
tredjedel med nyrecellekreft ikke blitt diagnostisert før de har utviklet metastaser.
For mer informasjon om beslutningen les sak 149-2018 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder.
Les mer på metodesiden
Hemofili A
Emicizumab (Hemlibra)
1. Emicizumab (Hemlibra) kan innføres til behandling av pasienter med hemofili A og som har utviklet inhibitorer (antistoffer).
2. Dette forutsetter at prisen er lik eller lavere den prisen som er grunnlag for denne beslutningen.
Det er tilstrekkelig dokumentert at emicizumab er like nyttig som dagens standardbehandling, gitt dagens legemiddelpriser.
Gitt dagens legemiddelpriser, vil det å nytte emicizumab trolig gi en innsparing sammenliknet med dagens standardbehandling.
Hemofili A er en arvelig sykdom som skyldes redusert eller manglende aktivitet av koagulasjonsfaktor VIII. Sykdommen nedarves ved kjønnsbunden recessiv arv, i hovedsak er det gutter som har denne sykdommen. Pasienter med mindre enn èn prosent av normal faktor VIII aktivitet klassifiseres normalt som alvorlige blødere.
For mer informasjon om beslutningen les sak 150-2018 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder
Rurioktokog alfa pegol (Adynovi) – ny vurdering
1. Rurioktokog alfa pegol (Adynovi) innføres ikke nå til behandling av hemofili A
2. Legemidlet kan imidlertid inngå i senere LIS-anbud.
Hemofili A er en arvelig sykdom som skyldes redusert eller manglende aktivitet av koagulasjonsfaktor VIII. Sykdommen nedarves ved kjønnsbunden recessiv arv, i hovedsak er det gutter som har denne sykdommen. Pasienter med mindre enn 1 % av normal faktor VIII aktivitet klassifiseres normalt som alvorlige blødere.
For mer informasjon om beslutningen les sak 155-2018 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder
Lungekreft
Osimertinib (Tagrisso) innføres ikke til behandling av lokalavansert eller metastatisk EGFR T790M mutasjonspositiv ikke-småcellet lungekreft.
I metodevurderingen er det knyttet usikkerhet til overlevelsesgevinsten av osimertinib sammenliknet med kjemoterapi fordi en stor andel av pasientene i kjemoterapiarmen byttet behandling til osimertinib ved progresjon.
Lungekreft er den nest hyppigste kreftformen både hos menn og kvinner i Norge.
For mer informasjon om beslutningen les sak 151-2018 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder
Les mer på metodesiden
Stoffskiftesykdom
Velmanase alfa (Lamzede) innføres ikke til behandling/enzymerstatningsterapi ved ikke-nevrologiske manifestasjoner hos pasienter med mild til moderat alfamannosidose.
I en samlet vurdering av tilgjengelig kunnskap om effekt og forholdet til pris mener Beslutningsforum at metoden ikke kan tas i bruk. Prisen er svært høy, og for denne metoden er kostnadseffektiveten uansett lavere enn det handlingsrommet som ble gitt i begynnelsen av året (sak 3-2018 i Beslutningsforum).
Pasientgruppen er særskilt liten og tilstanden er svært alvorlig, men effektkriteriet er ikke oppfylt for hele pasientgruppen. Studiene som effektdata er basert på er derfor ikke tilstrekkelig til å dokumentere at metoden har stor forventet nytte. Effekten er for gruppen uansett relativt liten og det er ikke grunnlag for å peke ut subgrupper som har større nytte.
Kriteriene for å kvalifisere til lavere dokumentasjonskrav og høyere betalingsvillighet er også vurdert.
Sykdommen har tidligere vært klassifisert i tre undergrupper: mild, moderat og alvorlig. Sykdommen preges av tilbakevendende infeksjoner på grunn av immunsvikt, forandringer i ansikt og skjelett, hørselstap, muskelsvakhet, kognitiv dysfunksjon og tap av mobilitet. Flere pasienter opplever også psykiske plager.
For mer informasjon om beslutningen les sak 153-2018 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder
Autoimmun hudsykdom
1. Adalimumab (Humira) kan innføres til behandling av moderat til alvorlig hidradenitis suppurativa.
2. Dette forutsetter at prisen er lik eller lavere enn prisen som er grunnlag for denne beslutningen, dvs. prisen som er tilbudt i LIS-1906 TNF BIO anbudet.
3. Beslutningen skal gjelde fra 01.02.2019.
Med de nye prisene vil behandling av HS med adalimumab (humira) være kostnadseffektiv.
Metoden kan tas i bruk for pasienter med moderat til alvorlig hidradenitis suppurativa når den nye prisen blir gjeldende fra 01.02.2019.
Hidradenitis suppurativa (HS) er en svettekjertelbetennelse, en kronisk hudsykdom. Sykdommen er vanligvis lokalisert under armene, i lysken, i underlivet, på setet eller bryst. Tilbakevendende betennelser kan utvikle seg til abscesser eller fistler og senere arr. Sykdommen er forbundet med smerte.
For mer informasjon om beslutningen les sak 154-2018 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder
Innføring av nye legemidler når det eksisterer et anbud
1. Beslutningsforum for nye metoder tar informasjonen om handlingsalternativer ved innføring av nye legemidler når det eksisterer et anbud til orientering.
2. Beslutningsforum for nye metoder legger til grunn følgende retningslinjer for innføring av nye legemidler når det eksisterer et anbud:
Deltakelse i en anbudskonkurranse forutsetter at det foreligger en positiv beslutning om innføring av legemidlet fra Beslutningsforum for nye metoder før tilbudsfristens utløp. Tilbud på legemidler som ikke er besluttet innført ved tilbudsfristens utløp skal avvises. Legemidler (både nye og ved ny indikasjon) som besluttes innført etter tilbudsfrist for en konkurranse vil kunne innlemmes i neste anbudskonkurranse. Legemidlet må vente med å tas i bruk til neste anbud trer i kraft.
Saken finnes som sak 145-18 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder.
Andre prismodeller for legemidler
Dagens retningslinjer med at avtaler skal baseres på flat rabatt ligger fast.
Beslutningsforum for nye metoder understreker betydning av at de kliniske miljøer
er lojale mot de beslutninger som tas innenfor systemet Nye metoder og i LIS innkjøpssamarbeidet.
Saken finnes som sak 146-18 i protokollen til Beslutningsforum for nye metoder.
Eventuelt
A. Statusmøte i Nye metoder – arrangert i HOD 7. desember 2018.
Administrerende direktør Stig A. Slørdahl ga en kort orientering om statusmøte for Nye metoder som ble avholdt i Helse og omsorgsdepartementet 7. desember.
Beslutning:
1. Beslutningsforum for nye metoder tok informasjonen til orientering.
2. Det bes om at det foretas en helhetlig gjennomgang av brukermedvirkning i systemet Nye metoder, som gir forslag til prinsipper for brukerinvolvering i de ulike fasene av Nye metoder. Tilrådingen skal forelegges Beslutningsforum for nye metoder. Ansvar: Sekretariatet for Nye metoder i samarbeid med øvrige aktører i Nye Metoder.
Beslutningsforum for nye metoder tar informasjonen til orientering.
Saksgang
Beslutninger i Beslutningsforum for nye metoder er gjort på bakgrunn av metodevurderinger fra Legemiddelverket eller Folkehelseinstituttet, prioriteringsmeldingen, prisnotat fra Sykehusinnkjøp divisjon Legemidler (LIS) og sjekkliste for nasjonalt system for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten.
Saksdokumenter og protokoll
Saksdokumenter og protokoll fra møtet legges ut i arkivet så snart som mulig etter møtet: Møter i Beslutningsforum for nye metoder.
Mediekontakt
Media kan kontakte Hanne Sterten på telefon 404 03 225 for å avtale intervjuer med leder i Beslutningsforum for nye metoder, Stig A. Slørdahl.
Øvrige henvendelser til Beslutningsforum for nye metoder kan sendes på e-post til postmottak@helse-midt.no