Ataluren (Translarna) - Indikasjon II

ID2023_006 Ataluren (Translarna) til behandling av duchenne muskeldystrofi som resultat av nonsense-mutasjon i dystrofingenet, hos ambulatoriske pasienter over 2 år.

Kommet inn et Forslag (mottatt 24.11.2022) som omfatter både en revurdering av ID2019_062   (hvor beslutning foreligger) og en vurdering i henhold til godkjent indikasjon.

Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023)
Nye data viser resultater som er i samsvar med resultatene i tidligere metodevurdering. Det foreligger fortsatt ikke egnede kliniske data til å kunne gjøre en kostnad-nytte analyse.

Beslutning 
Bestillerforum for nye metoder gir ikke oppdrag om en ny nasjonal metodevurdering. 
Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023) finner du her, se sak 021 -23. 

........................................................................................................................................

ID2019_062 Ataluren (Translarna) til behandling av Duchennes muskeldystrofi hos ambulatoriske pasienter

​Beslutning i Bestillerforum RHF (29.04.2019)
Bestillerforum RHF ber om en forenklet metodevurdering med fokus på klinisk effekt og kostnader ved Statens legemiddelverk for ataluren (Translarna) til behandling av Duchennes muskeldystrofi hos ambulatoriske pasienter.

Protokoll fra Bestillerforum RHF (29.04.2019) finner du her, se sak 56-19.

Informasjon fra Helsedirektoratet om metoden: Helsedirektoratet har (06.07.2019) vurdert at det ikke er behov for å vurdere ataluren (Translarna) etter bestemmelsene om genterapi selv om behandlingen er laget for en spesifikk type mutasjoner i dystrofingenet.

​Generell informasjon
Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.​

Status
ID2019_062
Rapporten er klarert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 17.08.2022 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til ​Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.

Metodevurdering (utkvittert og publisert 28.02.2022)

Prisnotat (datert 11.08.2022)
 

​

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (29.08.2022)
ID2019_062

1. Ataluren (Translarna) innføres ikke til behandling av Duchennes muskeldystrofi hos ambulatoriske pasienter.
2. Den dokumenterte kliniske nytten av behandlingen med ataluren er liten og heftet med usikkerhet. Behandlingen er svært kostbar, og Beslutningsforum ber fagdirektørene gå i dialog med klinikerne for å utvikle kriterier for videreføring og eventuelt avslutning av behandling med ataluren for pasienter som allerede er under behandling med legemiddelet.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 29.08.2022 under sak 102-2022.