Logo for print

Hovedmeny

Informasjon om godkjenning av genterapi

 
Prosedyren gjelder beslutning om å ta i bruk genterapier i Norge. Klinisk utprøvning omtales ikke her. I Norge har vi som mål at legemidler skal bli tilgjengelig for norske pasienter så raskt som mulig.

Tre godkjenningsprosesser er nødvendig før genterapi kan tas i bruk i Norge:

  1. Markedsføringstillatelse (MT) i Norge -> ansvarlig myndighet: Legemiddelverket
  2. Godkjenning etter bioteknologiloven -> ansvarlig myndighet: Helsedirektoratet
  3. Beslutning om bruk i offentlig spesialisthelsetjeneste - Beslutningsforum for nye metoder [1].

De ansvarlige myndighetene tilstreber å gjennomføre de tre nødvendige prosessene så parallelt som mulig for å nå målet vårt om raskest mulig tilgjengelighet av nye legemidler til pasienten. 

 

Før et legemiddel får MT kan Legemiddelverket gi tillatelse til bruk gjennom:

•Godkjenningsfritak: lenke her
•Godkjenning av Compassionate use (CUP)[2]

Dette forutsetter også godkjenning etter bioteknologiloven.

Hvis genterapier inneholder en genmodifisert mikroorganisme (GMM) må det også vurderes etter genteknologiloven. Det ivaretas i den sentrale prosessen for MT.

Prosess for å godkjenne og ta i bruk genterapier i Norge

Markedsføringstillatelse (MT) er en forutsetning for at et legemiddel kan godkjennes for klinisk bruk etter bioteknologiloven og vurderes av Beslutningsforum for nye metoder.
MT utstedes i all hovedsak gjennom det Europeiske nettverket på legemiddelområdet, og dermed gjennom sentral prosedyre som er ledet av Det europeiske legemiddelbyrået (EMA), og gjennom EØS-avtalen er Norge er del av dette Europeiske nettverket.

For mer informasjon se: https://legemiddelverket.no/godkjenning/godkjenning-av-legemidler/soknad-om-mt

Legemidler, inkludert genterapier, som har fått MT, blir først tilgjengelig i den offentlige spesialisthelsetjenesten etter at Beslutningsforum for nye metoder har besluttet at legemiddelet kan tas i bruk. Det skjer etter at Legemiddelverket har utført en metodevurdering av legemiddelet.

1. Prosessen for metodevurdering starter på bakgrunn av:

 

a) Metodevarsler utarbeidet av Legemiddelverket

Metodevarsling skal sikre at nye og viktige metoder blir identifisert og prioritert for metodevurdering. Legemidler definert som genterapi merkes med dette på forsiden av metodevarselet. Hurtig metodevurdering av legemidler utarbeides av Legemiddelverket. I noen tilfeller er det aktuelt med en fullstendig metodevurdering som utarbeides av Folkehelseinstituttet. 

Når et metodevarsel er utarbeidet, vil det aktuelle firmaet bli forespurt om tidspunkt for når de kan levere dokumentasjon til en metodevurdering.

Mer informasjon: https://legemiddelverket.no/offentlig-finansiering/metodevarsling

 

b) Forslag fra produsent, virksomhet eller andre 

Bestillerforum RHF gir oppdrag om metodevurdering til Legemiddelverket eller Folkehelseinstituttet basert på innsendte forslag. For å gjøre en hurtig metodevurdering benyttes dokumentasjon fra produsent og tilgjengelig publisert dokumentasjon.


Når metodevurdering er bestilt får Helsedirektoratet en henvendelse fra sekretariatet Nye metoder om å vurdere legemiddelet etter bioteknologiloven. Helsedirektoratet kontakter firmaet for å få tilsendt nødvendig dokumentasjon.

Mer informasjon: www.nyemetoder.no

 

2. Prosessen for godkjenning etter bioteknologiloven:

 

a) Nasjonal markedsføringstillatelse fra Legemiddelverket

Legemiddelverket utsteder nasjonal MT av genterapier når MT er gitt gjennom sentral prosedyre ved Det europeiske legemiddelbyrået (EMA).

 

b) Godkjenning etter bioteknologiloven

Legemiddelet som har MT kan vurderes etter bioteknologiloven. Helsedirektoratet får tilsendt fra søker den dokumentasjonen/informasjonen som er nødvendig for å vurdere godkjenning av genterapi for klinisk bruk etter bioteknologiloven § 6-3.

Helsedirektoratet trenger følgende:

  • Beskrivelse av behandlingsformen/prinsippet for genterapi hvis dette ikke framgår tydelig av metodevarselet
    Er det profylaktisk eller kurativ behandling, er det basert på immunmodulering av celler utenfor kroppen, injisering av antisense RNA eller DNA; annen form for genterapi.
  • Hvis genterapibehandlingen gjør bruk av en genmodifisert organisme:
    Beskriv GMO-en; er det for eksempel en rekombinant virusvektor, en transfektert celle eller noe annet.
  • Kopi av informasjonsskriv til pasientene. Det er krav om skriftlig samtykke til genterapi, jf. bioteknologiloven § 6-4
  • Oppdatert, offentlig produktinformasjon: Kan være lenke til relevant informasjon på EPAR, publiserte studier hvor legemiddelet er brukt med annen indikasjon eller annet.

Postadresse for genterapisaker i Helsedirektoratet: Postmottak   Avdeling helserett og bioteknologi - pbx160600ashb@helsedir.no .

Helsedirektoratet oversender saken til Bioteknologirådet.

3.  Avsluttende prosess for å ta genterapier i bruk i Norge

 

a) Legemiddelverket ferdigstiller metodevurdering

Sekretariatet Nye metoder oversender metodevurderingen til Helsedirektoratet når den er til utkvittering hos Bestillerforum RHF. Helsedirektoratet ferdigbehandler spørsmål om godkjenning etter bioteknologiloven. Helsedirektoratet oversender sin beslutning til sekretariatet Nye metoder og orienterer samtidig andre aktuelle aktører.

Helsedirektoratet orienterer Bioteknologirådet om metodevurderingen.

Metodevurderingen setter ny genterapi inn i den norske behandlingskonteksten. Metodevurderingen vurderer det nye legemiddelet mot den eksisterende behandlingen i Norge og om effekt av det nye legemiddelet er akseptabelt i forhold til prisen på produktet og allerede eksisterende behandling. 

Metodevurderingen kan gi nye opplysninger som har betydning for hva slags informasjon som gis til personer som skal få behandlingen, og hvilke krav som stilles til virksomhetene som ønsker å bruke metoden.

 

b) Beslutningsforum for nye metoder beslutter om legemiddelet kan tas i bruk

Sekretariatet Nye metoder sender metodevurderingen til beslutning i RHFene når det foreligger godkjenning etter bioteknologiloven.  Beslutningsforum for nye metoder beslutter om metoden kan tas i bruk i den offentlige spesialisthelsetjenesten.  

Utfyllende informasjon

 

Innsending av dokumentasjon for metodevurdering av legemidler

Alle nye, godkjente legemidler skal metodevurderes før de kan finansieres av det offentlige - enten av sykehusene eller på blå resept. Legemiddelfirmaer utarbeider dokumentasjon på forespørsel fra Legemiddelverket.
https://legemiddelverket.no/offentlig-finansiering/dokumentasjon-for-metodevurdering

Henvendelser kan sendes til: Sykehus@legemiddelverket.no

 

Markedsføringstillatelse i Norge

Legemidler må ha markedsføringstillatelse (MT) for å kunne omsettes i Norge, jf. legemiddelloven § 8. Markedsføringstillatelser gis i all hovedsak gjennom ulike EØS-samarbeidsprosedyrer og gjennom EØS-avtalen er Norge er del av dette samarbeidet.  Dette gjelder også for legemidler som er definert som genterapi.

Et legemiddel kan bare få en markedsføringstillatelse dersom legemiddelet har en nytte som overstiger risikoen ved bruk. Vurdering av nytte-/risikoforholdet til et legemiddel er basert på dokumentasjon fra vitenskapelige studier som produsenten må sende inn når de søker om markedsføringstillatelse. I søknaden må produsenten dokumentere legemidlets farmasøytiske kvalitet, sikkerhet og medisinske effekt.  Dersom vurdering av nytte-/risikoforholdet til et legemiddel et positiv, vil EU-kommisjonen fatte et vedtak om markedsføringstillatelse som er gyldig i alle landene innenfor EØS-området. Gjennom EØS-avtalen er Norge forpliktet til å utstede likelydende markedsføringstillatelse innen 30 dager etter at EU-kommisjonen har fattet sitt vedtak.

I hvilken grad det nye legemiddelet skal tas i bruk i det enkelte land, avhenger derimot av hva legemiddelfirmaet selv ønsker og om myndighetene i landet innvilger refusjon eller ikke.

Mer informasjon om markedsføringstillatelse: https://legemiddelverket.no/godkjenning/godkjenning-av-legemidler#søknad-om-markedsføringstillatelse

Status og behandlingstid for enkeltlegemidler (sykehuslegemidler og legemidler finansiert av folketrygden) https://legemiddelverket.no/offentlig-finansiering/metodevurderinger/saksbehandlingsstatus-for-metodevurderinger

 

Nye Metoder / Beslutningsforum for nye metoder

Nye metoder er basert på et tett samarbeid mellom spesialisthelsetjenesten ved de regionale helseforetakene / helseforetakene (sykehusene), Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet, Statens Strålevern og Helsedirektoratet.  I Nye metoder er det Beslutningsforum for nye metoder som på nasjonalt nivå fatter beslutninger om hvilke metoder (behandlingsformer, undersøkelser og legemidler etc.) som kan tas i bruk i den offentlige spesialisthelsetjenesten. 

Mer informasjon om Nye metoder: https://nyemetoder.no/
(Her ligger det status på hver enkelt sak).

 

Godkjenning av genterapi etter bioteknologiloven

Definisjon av genterapi i EØS-regelverket sier at: Genterapi er overføring av nytt genetisk materiale til menneske, for eksempel for å reparere eller kompensere for eit defekt gen i ein bestemt type celler . Lenke til mer informasjon her

 

Helsedirektoratet kan gi godkjenning av legemidler som klassifiseres som genterapi etter bioteknologiloven § 6-1 har følgende definisjon av genterapi: Med genterapi menes i denne loven overføring av genetisk materiale til humane celler for medisinske formål eller for å påvirke biologiske funksjoner.

Definisjonen i bioteknologiloven er videre enn den som brukes innenfor EØS-retten, og innebærer blant annet at overføring av genetisk materiale til humane celler som har et medisinsk formål m.v. er omfattet selv om det aktuelle genetiske materialet ikke er "nytt" eller rekombinant. 

 

Virksomhetsgodkjenning etter bioteknologiloven

Virksomheter som skal ta i bruk et legemiddel basert på genterapi må søke Helsedirektoratet om godkjenning jf. bioteknologiloven § 7-1.

Private virksomheter kan søke om godkjenning for å ta i bruk slike legemidler når legemiddelet har norsk MT og er godkjent etter bioteknologiloven § 6-3.

Offentlige virksomheter kan ikke søke om godkjenning til å bruke nye genterapier førBeslutningsforum RHF har fattet vedtak om bruk.

 

Godkjenning etter genteknologiloven

I genteknologiloven § 4 bokstav a er mikroorganismer definert som enhver cellulær eller ikke-cellulær mikrobiologisk enhet som er i stand til å formere seg eller til å overføre genetisk materiale.

I genteknologiloven § 4 bokstav b er genmodifiserte organismer definert som mikroorganismer, planter og dyr hvor den genetiske sammensetning er endret ved bruk av gen- eller celleteknologi. I følge definisjonene vil humane celler som er transfektert med DNA eller RNA utenfor kroppen også være en genmodifisert organisme.

Etter genteknologiloven § 10 siste ledd kreves det ikke godkjenning for omsetning av et produkt som er godkjent for omsetning i et annet EØS-land etter reglene i EØS-avtalen (rådsdirektiv 2001/18/EF). Miljørisikovurdering er en del av prosessen for markedsføringstillatelse. Genmodifiserte produkter som er godkjent for omsetning i et annet EØS-land etter utsettingsdirektivet kan omsettes lovlig også i Norge, inntil det eventuelt blir et forbud mot omsetning her.



[1] Genterapier som har MT og er godkjent etter bioteknologiloven kan brukes i private sykehus med godkjenning etter bioteknologiloven § 7-1 selv om de ikke tas i bruk i den offentlige spesialisthelsetjenesten

[2] Compassionate use is a treatment option that allows the use of an unauthorised medicine. Under strict conditions, products in development can be made available to groups of patients who have a disease with no satisfactory authorised therapies and who cannot enter clinical trials. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/compassionate-use

 

Sist faglig oppdatert: 26. april 2019