Logo for print

Hovedmeny

Prosedyren gjelder beslutning om å ta i bruk genterapier i Norge. Klinisk utprøvning omtales ikke her.

Legemidler som defineres som genterapi etter bioteknologiloven må ha følgende godkjenninger før de tas i bruk (se også vedlegg 1 og 2):

 
Hvis legemiddelet skal brukes i den offentlige spesialisthelsetjenesten må det i tillegg foreligge en beslutning fra Beslutningsforum for nye metoder (se også vedlegg 3) om å ta det i bruk.

Før et legemiddel får MT kan Legemiddelverket gi tillatelse til bruk gjennom:

Prosess for godkjenning av legemidler som klassifiseres som genterapi etter bioteknologiloven

Steg 1: Vurdering og godkjenning av genterapeutiske legemidler, inkl. metodevurdering

Markedsføringstillatelse (MT) er en forutsetning for at et legemiddel kan godkjennes for klinisk bruk etter bioteknologiloven og vurderes av Beslutningsforum for nye metoder.
MT utstedes i all hovedsak gjennom EØS-samarbeidsprosedyrer, og gjennom EØS-avtalen er Norge er del av dette samarbeidet. Reglene for MT er inntatt i legemiddelloven med forskrifter.

Genterapier, som har fått MT, blir først tilgjengelig for norske pasienter etter at Beslutningsforum for nye metoder har besluttet å ta legemiddelet i bruk i spesialisthelsetjenesten i Norge. Det igangsettes på bakgrunn av:

  1. Metodevarsler utarbeidet av Legemiddelverket.
    Metodevarsling skal sikre at nye og viktige metoder blir identifisert og prioritert for metodevurdering. Legemidler definert som genterapi merkes med dette på forsiden av metodevarselet. Hurtig metodevurdering av legemidler utarbeides av Legemiddelverket. I noen tilfeller er det aktuelt med en fullstendig metodevurdering som utarbeides av Folkehelseinstituttet. Metodevarsel går som regel ut når prosess for MT hos Det europeiske legemiddelbyrået (EMA) er på dag 120.

    Når et metodevarsel er utarbeidet, vil det aktuelle firmaet bli forespurt om tidspunkt for når de kan levere dokumentasjon til en metodevurdering.

    Mer informasjon: https://legemiddelverket.no/offentlig-finansiering/metodevarsling

  2. Bestillerforum RHF ber om metodevurdering på bakgrunn av forslag fra produsent, virksomhet eller andre  
    Forslag om vurdering av genterapeutiske legemidler må være tydelig merket genterapi. Folkehelseinstituttet og Legemiddelverket lager metodevarsler. Forslag og metodevarsler er åpne for innspill før de legges frem for Bestillerforum RHF.  Bestillerforum RHF gir ev. oppdrag om metodevurdering til Legemiddelverket eller Folkehelseinstituttet.

    Mer informasjon: www.nyemetoder.no

Videre prosess:
1. a. Legemiddelverket utsteder nasjonal markedsføringstillatelse av genterapier når MT er gitt gjennom sentral prosedyre ved Det europeiske legemiddelbyrået (EMA). For å gjøre en metodevurdering benytter Legemiddelverket dokumentasjon fra produsent og tilgjengelig publisert dokumentasjon. 

1.b.  Når det foreligger dokumentasjon fra legemiddelfirmaet sender sekretariatet for Nye Metoder informasjon om dette til Helsedirektoratet og ber om vurdering etter bioteknologiloven. Helsedirektoratet oversender saken til Bioteknologirådet.

Postadresse for genterapisaker i Helsedirektoratet: Postmottak   Avdeling helserett og bioteknologi pbx160600ashb@helsedir.no

1.c Kunnskapen om legemiddelets effekt og sikkerhet vil være tilgjengelig i dokumentene fra MT-beslutningen.

Hvis det ikke foreligger MT stopper saksgangen her.

Når det foreligger MT blir den videre prosessen slik:

 2. a Legemiddelverket ferdigstiller metodevurdering.
Sekretariatet for Nye Metoder oversender metodevurderingen til Helsedirektoratet som ferdigbehandler spørsmål om godkjenning etter bioteknologiloven. Dette er en rask prosess. Helsedirektoratet oversender sin beslutning til sekretariatet for Nye metoder og orienterer samtidig andre aktuelle aktører. Metodevurderingen utkvitteres samtidig av Bestillerforum RHF.

Helsedirektoratet orienterer Bioteknologirådet om metodevurderingen.

Metodevurderingen kan gi ny informasjon om effekt (eller manglende effekt) og sikkerhet sammenlignet med dagens behandling (om det finnes). Dette kan ha betydning for hva slags informasjon som gis til personer som skal få behandlingen, og hvilke krav som stilles til virksomhetene som ønsker å bruke metoden.

2b. Sekretariatet for Nye metoder sender metodevurderingen til beslutning i RHFene/ Beslutningsforum for nye metoder.  Beslutningsforum for nye metoder kan bestemme om metoden kan tas i bruk i den offentlige spesialisthelsetjenesten så fort Helsedirektoratet har gitt godkjenning etter bioteknologiloven.  

Virksomhetsgodkjenning etter bioteknologiloven

Virksomheter som skal ta i bruk et legemiddel basert på genterapi må ha godkjenning fra Helsedirektoratet. Søknad om godkjenning sendes fra virksomhetene som ønsker å ta i bruk det aktuelle legemiddelet.

Private virksomheter kan søke om godkjenning for å ta i bruk slike legemidler når legemiddelet er godkjent etter bioteknologiloven § 6-3.

Offentlige virksomheter kan ikke søke om godkjenning til å bruke genterapeutiske legemidler før det ev. er bestemt at legemiddelet skal tas i bruk i den offentlige spesialisthelsetjenesten. Vedtak om bruk fattes av Beslutningsforum RHF.


 

Vedlegg 1:

Markedsføringstillatelse i Norge

Legemidler må ha markedsføringstillatelse (MT) for å kunne omsettes i Norge, jf. legemiddelloven § 8. Markedsføringstillatelser gis i all hovedsak gjennom ulike EØS-samarbeidsprosedyrer og gjennom EØS-avtalen er Norge er del av dette samarbeidet.  Dette gjelder også for legemidler som er definert som genterapi.

Et legemiddel kan bare få en markedsføringstillatelse dersom legemiddelet har en nytte som overstiger risikoen ved bruk. Vurdering av nytte-/risikoforholdet til et legemiddel er basert på dokumentasjon fra vitenskapelige studier som produsenten må sende inn når de søker om markedsføringstillatelse. I søknaden må produsenten dokumentere legemidlets farmasøytiske kvalitet, sikkerhet og medisinske effekt.  Dersom vurdering av nytte-/risikoforholdet til et legemiddel et positiv, vil EU-kommisjonen fatte et vedtak om markedsføringstillatelse som er gyldig i alle landene innenfor EØS-området. Gjennom EØS avtalen er Norge forpliktet til å utstede likelydende markedsføringstillatelse innen 30 dager etter at EU-kommisjonen har fattet sitt vedtak.

I hvilken grad det nye legemidlet skal tas i bruk i det enkelte land, avhenger derimot av hva legemiddelfirmaet selv ønsker og om myndighetene i landet innvilger refusjon eller ikke.

Mer informasjon om markedsføringstillatelse: https://legemiddelverket.no/godkjenning/godkjenning-av-legemidler#søknad-om-markedsføringstillatelse

 

Vedlegg 2:

Godkjenning etter bioteknologiloven

Definisjon av genterapi i EØS-regelverket sier at: Genterapi er overføring av nytt genetisk materiale til menneske, for eksempel for å reparere eller kompensere for eit defekt gen i ein bestemt type celler[1].

Helsedirektoratet kan gi godkjenning av legemidler som klassifiseres som genterapi etter bioteknologiloven[2].
Bioteknologiloven § 6-1 har følgende definisjon av genterapi: Med genterapi menes i denne loven overføring av genetisk materiale til humane celler for medisinske formål eller for å påvirke biologiske funksjoner.

Definisjonen i bioteknologiloven er videre enn den som brukes innenfor EØS-retten, og innebærer at overføring av genetisk materiale til humane celle som har et medisinsk formål m.v. er omfattet selv om det aktuelle genetiske materialet ikke er "nytt" eller rekombinant.  


Vedlegg 3:

Beslutningsforum for nye metoder/Nye Metoder

Nye metoder er basert på et tett samarbeid mellom spesialisthelsetjenesten ved de regionale helseforetakene / helseforetakene (sykehusene), Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet, Statens Strålevern og Helsedirektoratet.  I Nye metoder er det Beslutningsforum for nye metoder som på nasjonalt nivå fatter beslutninger om hvilke metoder (behandlingsformer, undersøkelser og legemidler etc.) som kan tas i bruk i den offentlige spesialisthelsetjenesten. 

Mer informasjon om Nye metoder: https://nyemetoder.no/

 



[1] https://legemiddelverket.no/godkjenning/klassifisering/avansert-terapi

[2] Bioteknologiloven § 6-3 stiller krav om at genterapi skal godkjennes før det tas i bruk: Behandlingsformer som faller inn under § 6-2 første ledd, skal godkjennes av departementet.

Sist faglig oppdatert: 20. juni 2018