Voretigene Neparvovec (Luxturna)

Beslutning i Bestillerforum RHF (22.08.2016)

​Hurtig metodevurdering for Genterapi (AAV2-hRPE65v2) ved Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65 genet gjennomføres ved Statens legemiddelverk.

Metodevarsel

Status 20.05.2025

Basert på gjeldende beslutning i Beslutningsforum fra 24.04.2023 er det gjennomført en revurdering. Oppdraget (metodevurdering og tilhørende prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder og dokumentene ble 20.05.2025 sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) for forberedelser til beslutning.

Revurdering ID2016_057 (PDF) (publisert 10.04.2025)

Prisnotat publiseres når beslutning foreligger

Eventuelle henvendelser og innspill kan sendes til sekretariatet for Nye metoder som koordinerer og videresender spørsmål og svar.

Hvilke saker som kommer opp på kommende møte i Beslutningsforum for nye metoder blir klart cirka en uke i forkant av hvert møte. Agendaen publiseres da som nyhetssak på forsiden på nyemetoder.no.

Tidligere saksbehandling 

(tilhører gjeldende beslutning per 26.04.2021 (oppdatert 24.04.2023))

Rapporten er klarert av medlemmene i Bestillerforum RHF den 14.02.2020 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.

Metodevurdering

Prisnotat

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (26.04.2021)

Beslutningen for ID2016_057 Voretigen neparvovec (Luxturna) til behandling av Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65 genet fra 26.04.2021 (sak 047-2021) oppdateres til gjeldende indikasjon.

1. Nedarvet retinal dystrofi knyttet til mutasjoner i RPE65-genet er en svært sjelden tilstand som gir synstap og blindhet hos barn og unge. Voretigene neparvovec (Luxturna) er et genterapiprodukt til behandling av nedarvet retinal dystrofi forårsaket av bekreftet bialleliske RPE65-mutasjoner, og er per i dag den eneste tilgjengelige behandlingen for tilstanden. Behandlingen gis kun en gang og det er usikkerhet knyttet til langtidseffekten. Behandling med voretigene neparvovec (Luxturna) er svært kostbar.  På bakgrunn av disse forhold fattes det en betinget beslutning.
2. Voretigene neparvovec (Luxturna) innføres til behandling av voksne og pediatriske pasienter med synstap pga. nedarvet retinal dystrofi forårsaket av bekreftet bialleliske RPE65-mutasjoner, og som har tilstrekkelig med levedyktige retinale celler.
3. Alle pasienter som får behandlingen skal følges opp over tid og inngå i et kvalitetsregister.
4. Det skal gjøres en ny vurdering etter senest fire år. Legemiddelfirmaet må levere en oppsummering av langtidsdata og ytterligere data som er samlet inn som grunnlag for en ny vurdering i Beslutningsforum for nye metoder.
5. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
6. Behandlingen er tatt i bruk.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 24.04.2023 under sak 050-2023.    

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (26.04.2021)​

1. Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65-genet er en svært sjelden tilstand som gir synstap og blindhet hos barn og unge. Voretigene neparvovec (Luxturna) er et genterapiprodukt til behandling av Lebers medfødte synstap og er per i dag den eneste tilgjengelige behandlingen for tilstanden. Behandlingen gis kun en gang og det er usikkerhet knyttet til langtidseffekten. Behandling med voretigene neparvovec (Luxturna) er svært kostbar.  På bakgrunn av disse forhold fattes det en betinget beslutning. 
2. Voretigene neparvovec (Luxturna) innføres til behandling av Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65-genet.
3. Alle pasienter som får behandlingen skal følges opp over tid og inngå i et kvalitetsregister.
4. Det skal gjøres en ny vurdering etter senest fire år. Legemiddelfirmaet må levere en oppsummering av langtidsdata og ytterligere data som er samlet inn som grunnlag for en ny vurdering i Beslutningsforum for nye metoder.
5. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
6. Behandlingen kan tas i bruk fra 15.05.2021, da ny pris kan gjelde fra denne dato.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 26.04.2021 under sak 047-2021.