Nye MetoderMetoderVoretigene Neparvovec (Luxturna) Voretigene Neparvovec (Luxturna) Genterapi ved Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65 genet Status: Beslutning foreligger Forslag i Bestillerforum for nye metoder (Bestillerforum) tar stilling til innkomne forslag, metodevarsler og innspill. Bestillerforum avgjør om det skal gjennomføres en metodevurdering på nasjonalt nivå eller ikke, og hvilken type metodevurdering. (Tidligere het forumet «Bestillerforum RHF».)Alle har anledning til å komme med tilleggsopplysninger til en metode. Innspillskjema finner du på nettsiden «Forslag» under «Gi innspill». Hvis innspill kommer inn før behandling i Bestillerforum for nye metoder, så publiseres de her og kan det påvirke utforming av oppdraget. I forkant av førstegangsbehandling i Bestillerforum har metoder status «Forslag mottatt/åpent for innspill». Når en metode har status «Til Bestillerforum RHF» avventer metoden behandling i Bestillerforum.Etter behandling i Bestillerforum får metoden status «Behandlet på Bestillerforum RHF» hvis det ikke blir gitt ett oppdrag om nasjonal metodevurdering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Innsendt dato:20.06.2016 Innsendt av:Myndighet, Statens legemiddelverk ID-nummer:ID2016_057 Innspill fra leverandør: Om metoden:Genteknoloisk metode for å korrigere mutasjoner i genet for fotoreseptoren RPE65 i øyets netthinneceller Beslutning i Bestillerforum RHF (22.08.2016) Hurtig metodevurdering for Genterapi (AAV2-hRPE65v2) ved Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65 genet gjennomføres ved Statens legemiddelverk.Metodevarsel i Metodevurdering i Når Bestillerforum har gitt oppdrag om en nasjonal metodevurdering og/eller et prisnotat får metoden status «Til metodevurdering». Når Bestillerforum gir oppdrag om en fullstendig metodevurdering får metoden status «Metodevurdering pågår» når oppdraget er gitt og fageksperter er rekruttert. For andre typer av metodevurderinger kan arbeidet med en metodevurdering påbegynnes når leverandøren/firma har utarbeidet og sendt inn nødvendig dokumentasjon. Først da får metoden status «Metodevurdering pågår» og det registreres en «Påbegynt dato». Når Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet eller Sykehusinnkjøp HF har avsluttet arbeidet med en metodevurdering eller et prisnotat, sendes disse til oppdragsgiveren.Bestillerforum utkvitterer dokumenter før de publiseres. Gjennom utkvittering godkjenner Bestillerforum at oppdrag er tilfredsstillende besvart. Medlemmene av Bestillerforum har metodevurderinger til gjennomgang (utkvittering) i 7-10 dager. Utkvitterte metodevurderinger publiseres i påvente av eventuelle tilhørende prisnotater. Ferdigstilt (dato) er den dato når metodevurdering og/eller prisnotat ble sendt samlet til utkvittering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Oppdrag gitt:22.08.2016 Type:Hurtig metodevurdering Utreder:Statens legemiddelverk Påbegynt:31.01.2019 Ferdigstilt:07.02.2020 Rapporten er klarert av medlemmene i Bestillerforum RHF den 14.02.2020 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess. MetodevurderingPrisnotat i Beslutning i Når Bestillerforum har utkvittert et oppdrag (metodevurdering og/eller prisnotat), sendes saken til de regionale helseforetakene (RHF-ene). Mottakerne i RHF-ene er fagdirektørene. Metoden får nå status «Til Beslutning».Saksbehandlingstiden internt i RHF-ene fra metodevurderingen og/eller prisnotat er mottatt til metoden behandles i Beslutningsforum for nye metoder varierer. Agendaen til møtet i Beslutningsforum for nye metoder publiseres på forsiden av nyemetoder.no cirka en uke i forkant av hvert møte. Når Beslutningsforum for nye metoder har tatt en beslutning får metoden status «Beslutning foreligger». Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Dato:26.04.2021 Ansvarlig:Beslutningsforum for nye metoder Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (24.04.2023) Beslutningen for ID2016_057 Voretigen neparvovec (Luxturna) til behandling av Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65 genet fra 26.04.2021 (sak 047-2021) oppdateres til gjeldende indikasjon. Nedarvet retinal dystrofi knyttet til mutasjoner i RPE65-genet er en svært sjelden tilstand som gir synstap og blindhet hos barn og unge. Voretigene neparvovec (Luxturna) er et genterapiprodukt til behandling av nedarvet retinal dystrofi forårsaket av bekreftet bialleliske RPE65-mutasjoner, og er per i dag den eneste tilgjengelige behandlingen for tilstanden. Behandlingen gis kun en gang og det er usikkerhet knyttet til langtidseffekten. Behandling med voretigene neparvovec (Luxturna) er svært kostbar. På bakgrunn av disse forhold fattes det en betinget beslutning.Voretigene neparvovec (Luxturna) innføres til behandling av voksne og pediatriske pasienter med synstap pga. nedarvet retinal dystrofi forårsaket av bekreftet bialleliske RPE65-mutasjoner, og som har tilstrekkelig med levedyktige retinale celler. Alle pasienter som får behandlingen skal følges opp over tid og inngå i et kvalitetsregister.Det skal gjøres en ny vurdering etter senest fire år. Legemiddelfirmaet må levere en oppsummering av langtidsdata og ytterligere data som er samlet inn som grunnlag for en ny vurdering i Beslutningsforum for nye metoder.Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.Behandlingen er tatt i bruk.Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 24.04.2023 under sak 050-2023. Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (26.04.2021)Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65-genet er en svært sjelden tilstand som gir synstap og blindhet hos barn og unge. Voretigene neparvovec (Luxturna) er et genterapiprodukt til behandling av Lebers medfødte synstap og er per i dag den eneste tilgjengelige behandlingen for tilstanden. Behandlingen gis kun en gang og det er usikkerhet knyttet til langtidseffekten. Behandling med voretigene neparvovec (Luxturna) er svært kostbar. På bakgrunn av disse forhold fattes det en betinget beslutning. Voretigene neparvovec (Luxturna) innføres til behandling av Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65-genet.Alle pasienter som får behandlingen skal følges opp over tid og inngå i et kvalitetsregister.Det skal gjøres en ny vurdering etter senest fire år. Legemiddelfirmaet må levere en oppsummering av langtidsdata og ytterligere data som er samlet inn som grunnlag for en ny vurdering i Beslutningsforum for nye metoder. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.Behandlingen kan tas i bruk fra 15.05.2021, da ny pris kan gjelde fra denne dato.Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 26.04.2021 under sak 047-2021.Tidligere beslutninger Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (30.03.2020)1. Voretigene neparvovec (Luxturna®) innføres ikke nå til behandling av Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65-genet.2. Voretigene neparvovec (Luxturna®) er et nytt behandlingstilbud som kan bremse synstapet ved arvelig retinal dystrofi. Det er dokumentert effekt av behandlingen, men usikkerhet knyttet til langtidseffekten. Det er ønskelig å ta metoden i bruk på denne indikasjonen, men den aktuelle prisen er alt for høy. Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 30.03.2020 under sak 027-2020. i Implementering i Spesialisthelsetjenesten skal bruke metoder i samsvar med de beslutninger som fattes. Beslutningene tatt på nasjonalt nivå skal koordineres med innholdet i de Nasjonale faglige retningslinjene som Helsedirektoratet har ansvar for. i
