Selumetinib (Koselugo)

​Metodevarsel​

Beslutning fra Bestillerforum for nye metoder (31.05.2021)

Oppdatert 06.06.2023*

Bestillerforum for nye metoder ville foretrukket en kostnad-nyttevurdering (løp C), men effektdata er ikke tilstrekkelige for en slik analyse. En forenklet metodevurdering med en vurdering av effekt og sikkerhet (løp D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for selumetinib til behandling av symptomatiske inoperable pleksiforme nevrofibromer (PN) hos pediatriske pasienter med nevrofibromatose type 1 (NF1) i alderen 3 år og eldre.

Sakspapirer og protokoll fra Bestillerforu​m for nye metoder 31.05.2021 finner du her, se sak 10​5-21.​

*Tidligere beslutning: Bestillerforum for nye metoder ville foretrukket en kostnad-nytte vurdering (løp C), men effektdata er ikke tilstrekkelige for en slik analyse. En forenklet metodevurdering med en vurdering av effekt og sikkerhet (løp D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for selumetinib til behandling av barn med nevrofibromatose type 1 og symptomatiske, inoperable pleksiforme nevrofibrom.

​​​Oppdraget (metodevurdering og prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 02.11.2023 og dokumentene er sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Metodevurdering (lenke) (publisert 11.09.2023)

Prisnotat (datert 18.10.2023)

Prisnotat (PDF) (datert 05.11.2024)

Prisnotat (PDF) (publisert 24.06.2025)

Prisnotat (PDF) (publisert 19.01.2026)

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (19.01.2026)

1. Selumetinib (Koselugo) innføres som monoterapi til behandling av symptomatiske, inoperable pleksiforme nevrofibromer (PN) hos pediatriske pasienter med nevrofibromatose type 1 (NF1) i alderen 3 år og eldre.

Følgende vilkår gjelder:

Startkriterier:

• Behandling med Koselugo skal kun startes av lege ved sykehusavdeling som har erfaring med diagnostisering og behandling av pediatriske pasienter med nevrofibromatose type 1.
• Kun pasienter med alvorlige symptomer og stor forventet nytteverdi er aktuelle for behandling, tatt i betraktning potensielle bivirkninger og legemidlets kostnad.
  • Ved PN som klemmer på vitale strukturer som gir klare symptomer, eller gir risiko for å utvikle alvorlige, eventuelt livstruende komplikasjoner. Eksempler inkluderer PN som hindrer luftveier og lunger, blære, tarm, store blodkar til vitale strukturer, medføre synstap eller truer funksjon i armer og ben.
  • Ved alvorlig disfigurering (synlige tumormasser) i ansikt/nakke eller ekstremiteter som oppleves stigmatiserende kan også i enkelte tilfeller anses som alvorlige symptomer, med tanke på livskvalitet.
  • PN eller gliom må være inoperabelt, definert som at det ikke kan fjernes komplett kirurgisk uten risiko for betydelig morbiditet. Dette kan skyldes nærhet til vitale strukturer, innvekst i omkringliggende vev, eller at det er svært vaskularisert. Avgjørelsen om inoperabilitet bør tas av et tverrfaglig team.
  • Pasienter med mikrodelesjoner, en spesiell genfeil som gir klart økt kreftrisiko (utover den generelle NF1-risikoen) og ofte debuterer med store tumormasser tidlig i livet, kan være aktuelle for behandling.

Stoppkriterier:

• Ved manglende effekt over tid, der tumoren ikke krymper eller stopper å vokse.
• Behandlingen skal avsluttes ved progresjon av PN. Dette er definert som en økning i PN-volum på ≥ 20% fra baseline, eller fra beste respons dersom pasienten hadde oppnådd delvis respons.
• Behandlingen skal stoppes ved utvikling av uakseptabel toksisitet. Dette inkluderer bivirkninger av grad ≥ 3 eller intolerable bivirkninger av grad 2. Hvis bivirkningene ikke bedres til grad 0 eller 1 innen 21 dager etter behandlingsstopp, skal behandlingen seponeres permanent.
• Det bør vurderes å avslutte behandlingen når de blir voksne. Videre behandling inn i voksen alder må baseres på en individuell vurdering av nytte og risiko.
• Dersom behandlingen fører til en slik reduksjon i PN-størrelse at svulsten blir operabel, kan behandlingen vurderes avsluttet til fordel for kirurgi.
• Behandlingspause kan være aktuelt ved vedvarende effekt, med mulighet for å gjenoppta behandlingen ved tumortilvekst/symptomer.

2. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
3. Behandlingen kan tas i bruk fra 15.03.2026, da ny pris kan gjelde fra denne datoen.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer (PDF) og protokoll (PDF) fra Beslutningsforum for nye metoder 19.01.2026 under sak 003-2025.