Nye MetoderMetoderRisdiplam (Evrysdi) - Indikasjon II Risdiplam (Evrysdi) - Indikasjon II Behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn fra 2 måneder, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA Status: Beslutning foreligger Forslag i Bestillerforum for nye metoder (Bestillerforum) tar stilling til innkomne forslag, metodevarsler og innspill. Bestillerforum avgjør om det skal gjennomføres en metodevurdering på nasjonalt nivå eller ikke, og hvilken type metodevurdering. (Tidligere het forumet «Bestillerforum RHF».)Alle har anledning til å komme med tilleggsopplysninger til en metode. Innspillskjema finner du på nettsiden «Forslag» under «Gi innspill». Hvis innspill kommer inn før behandling i Bestillerforum for nye metoder, så publiseres de her og kan det påvirke utforming av oppdraget. I forkant av førstegangsbehandling i Bestillerforum har metoder status «Forslag mottatt/åpent for innspill». Når en metode har status «Til Bestillerforum RHF» avventer metoden behandling i Bestillerforum.Etter behandling i Bestillerforum får metoden status «Behandlet på Bestillerforum RHF» hvis det ikke blir gitt ett oppdrag om nasjonal metodevurdering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Innsendt dato:31.05.2021 Innsendt av:Statens legemiddelverk ID-nummer:ID2021_088 Innspill fra leverandør: Om metoden:Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig, nevrologisk sykdom med svakhet av tverrstripet muskulatur som viktigste kjennetegn. Metodevarsel (opprinnelig behandlet i Bestillerforum 14.12.2020)Innspill (fra leverandør) Beslutning fra Bestillerforum for nye metoder (31.05.2021)Bestillingsordlyden oppdateres i henhold til indikasjon i godkjent preparatomtale. Oppdraget deles også i to. En forenklet metodevurdering med en vurdering av effekt og sikkerhet (B) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for risdiplam til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn fra 2 måneder og eldre, med en klinisk diagnose avtype 1, type 2 eller type 3a SMA. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS. Se også ID2020_104.Sakspapirer og protokoll fra Bestillerforum for nye metoder 31.05.2021 finner du her, se sak 121-21. i Metodevurdering i Når Bestillerforum har gitt oppdrag om en nasjonal metodevurdering og/eller et prisnotat får metoden status «Til metodevurdering». Når Bestillerforum gir oppdrag om en fullstendig metodevurdering får metoden status «Metodevurdering pågår» når oppdraget er gitt og fageksperter er rekruttert. For andre typer av metodevurderinger kan arbeidet med en metodevurdering påbegynnes når leverandøren/firma har utarbeidet og sendt inn nødvendig dokumentasjon. Først da får metoden status «Metodevurdering pågår» og det registreres en «Påbegynt dato». Når Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet eller Sykehusinnkjøp HF har avsluttet arbeidet med en metodevurdering eller et prisnotat, sendes disse til oppdragsgiveren.Bestillerforum utkvitterer dokumenter før de publiseres. Gjennom utkvittering godkjenner Bestillerforum at oppdrag er tilfredsstillende besvart. Medlemmene av Bestillerforum har metodevurderinger til gjennomgang (utkvittering) i 7-10 dager. Utkvitterte metodevurderinger publiseres i påvente av eventuelle tilhørende prisnotater. Ferdigstilt (dato) er den dato når metodevurdering og/eller prisnotat ble sendt samlet til utkvittering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Oppdrag gitt:31.05.2021 Type:Forenklet metodevurdering (B) Utreder:Statens legemiddelverk Påbegynt:22.03.2021 Ferdigstilt:21.12.2021 Rapporten er klarert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 04.01.2022 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.MetodevurderingPrisnotat (20.12.2021) i Beslutning i Når Bestillerforum har utkvittert et oppdrag (metodevurdering og/eller prisnotat), sendes saken til de regionale helseforetakene (RHF-ene). Mottakerne i RHF-ene er fagdirektørene. Metoden får nå status «Til Beslutning».Saksbehandlingstiden internt i RHF-ene fra metodevurderingen og/eller prisnotat er mottatt til metoden behandles i Beslutningsforum for nye metoder varierer. Agendaen til møtet i Beslutningsforum for nye metoder publiseres på forsiden av nyemetoder.no cirka en uke i forkant av hvert møte. Når Beslutningsforum for nye metoder har tatt en beslutning får metoden status «Beslutning foreligger». Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Dato:17.01.2022 Ansvarlig:Beslutningsforum for nye metoder Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (17.01.2022) Risdiplam (Evrysdi) innføres til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn fra 2 måneder, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA. Risdiplam (Evrysdi) til behandling av voksne (ID2020_104) vurderes i egen prosess på et senere tidspunkt.Risdiplam (Evrysdi) kan benyttes til behandling av barn fra 2 måneder, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA under følgende forutsetninger:a) Det skal benyttes start- og stoppkriterier (lenke til kriteriene her) som pasienter skal vurderes opp mot ved oppstart av behandling og i det videre forløpet. b) Den etablerte nasjonale faggruppen med medlemmer fra alle regionsykehusene skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier. c) Alle pasienter som behandles med risdiplam (Evrysdi) skal inngå i det etablerte medisinske kvalitetsregisteret. d) Oppstart av behandling skal skje ved Oslo universitetssykehus, og videre oppfølging kan skje regionalt. e) Indikasjon for fortsatt behandling skal vurderes innen 6 måneder etter oppstart og deretter minst hver fjerde måned de første 2 år, deretter årlig. f) Ved tvil om det fortsatt er behandlingsindikasjon etter gjeldende start-/stoppkriterier skal situasjonen vurderes av den nasjonale faggruppen før beslutning om fortsatt behandling/seponering blir tatt. g) Uansett respons, skal fortsatt behandling av hver enkelt pasient vurderes av den nasjonale gruppen minst en gang årlig. h) Foreldre/nærmeste pårørende og - der det er relevant pasienten, skal før oppstart av behandlingen være godt informert, både skriftlig og muntlig, om hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutninger om å fortsette med- eller seponere risdiplam (Evrysdi) vil bli gjort. 3. Start- og stoppkriteriene må oppfattes som foreløpige inntil mer dokumentasjon av effekt foreligger, og skal evalueres og revurderes i samråd med den nasjonale faggruppen om ett år. 4. Behandling med risdiplam (Evrysdi) skal ikke kombineres med annen årsakskorrigerende behandling av SMA. Pasienter som har fått behandling med Zolgensma skal ikke behandles med Evrysdi. 5. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. 6. Behandlingen kan tas i bruk fra 15. februar 2022, da ny pris kan gjelde fra denne datoen. Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 17.01.2022 under sak 012-2022. i Implementering i Spesialisthelsetjenesten skal bruke metoder i samsvar med de beslutninger som fattes. Beslutningene tatt på nasjonalt nivå skal koordineres med innholdet i de Nasjonale faglige retningslinjene som Helsedirektoratet har ansvar for. i
