Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)

Forslag

Sendt inn

15.09.2022

Sendt inn av

Statens legemiddelverk

ID-nummer

ID2022_124

Om metoden

Legemiddel (til infusjon), enzymerstatningsterapi, til behandling av en sjelden, arvelig og kronisk sykdom som medfører mangel på enzymet α-galaktosidase

Metodevarsel (19.09.2022)

Bestillerforum for nye metoder (18.10.2022)

Oppdatert 13.07.2023*

En forenklet metodevurdering (løp D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for pegunigalsidase alfa (Elfabrio) til langsiktig enzymerstatningsbehandling hos voksne pasienter med en bekreftet diagnose av Fabry sykdom (mangel på alfa-galaktosidase). Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (18.10.2022) finner du her, se sak 177-22.

*Tidligere beslutning: En forenklet metodevurdering (løp D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for pegunigalsidase alfa til behandling av Fabrys sykdom. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Metodevurdering

Oppdrag gitt

18.10.2022

Type

Forenklet metodevurdering (løp D) med tilhørende prisnotat

Utreder

Statens legemiddelverk og Sykehusinnkjøp HF

Ferdigstilt

03.08.2023

Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status
Statens legemiddelverk har levert et notat med henvisning til sak 126-22 i Bestillerforum. Oppdraget (notat og prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 08.08.2023 og dokumentene er sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Notat PDF (publisert 09.08.2023)

Prisnotat (datert 02.08.2023)

Prisnotat (datert 25.09.2023)

Beslutning

Beslutning tatt

23.10.2023

Ansvarlig

Beslutningsforum for nye metoder

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (23.10.2023)

Pegunigalsidase alfa (Elfabrio) innføres til langsiktig enzymerstatningsbehandling hos voksne pasienter med en bekreftet diagnose av Fabrys sykdom (mangel på alfa-galaktosidase).
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
Behandlingen kan tas i bruk fra 01.12.2023, da ny pris kan gjelde fra denne dato.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 23.10.2023 under sak 123-2023.

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (28.08.2023)

Pegunigalsidase alfa (Elfabrio) innføres ikke til langsiktig enzymerstatningsbehandling hos voksne pasienter med en bekreftet diagnose av Fabrys sykdom (mangel på alfa-galaktosidase)
Det er ikke dokumentert at nytten står i et rimelig forhold til prisen på legemidlet.
Sykehusinnkjøp bes gjenoppta forhandlingene med leverandør.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 28.08.2023 under sak 097-2023.