Nye MetoderMetoderOnasemnogene abeparvovec (Zolgensma) Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) Behandling av spinal muskelatrofi (se spesifisert info. under oppdrag). Status: Beslutning foreligger Forslag i Bestillerforum for nye metoder (Bestillerforum) tar stilling til innkomne forslag, metodevarsler og innspill. Bestillerforum avgjør om det skal gjennomføres en metodevurdering på nasjonalt nivå eller ikke, og hvilken type metodevurdering. (Tidligere het forumet «Bestillerforum RHF».)Alle har anledning til å komme med tilleggsopplysninger til en metode. Innspillskjema finner du på nettsiden «Forslag» under «Gi innspill». Hvis innspill kommer inn før behandling i Bestillerforum for nye metoder, så publiseres de her og kan det påvirke utforming av oppdraget. I forkant av førstegangsbehandling i Bestillerforum har metoder status «Forslag mottatt/åpent for innspill». Når en metode har status «Til Bestillerforum RHF» avventer metoden behandling i Bestillerforum.Etter behandling i Bestillerforum får metoden status «Behandlet på Bestillerforum RHF» hvis det ikke blir gitt ett oppdrag om nasjonal metodevurdering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Innsendt dato:13.12.2018 Innsendt av:Myndighet, Statens legemiddelverk ID-nummer:ID2019_006 Innspill fra leverandør: Om metoden:Legemiddel (intravenøst) til behandling av spinal muskelatrofi. MetodevarselBeslutning i Bestillerforum RHF (26.10.2020)*Oppdatert 05.02.2021En forenklet metodevurdering (D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for onasemnogeneabeparvovec (Zolgensma) til behandling av: - pasienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en bi-allelisk mutasjon i SMN1-genet og en klinisk diagnose på SMA type 1, eller - pasienter med 5q SMA med en bi-allelisk mutasjon i SMN1-genet og opptil 3 kopier av SMN2-genet. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.*Tidligere beslutning: En forenklet metodevurdering (D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) til behandling av spinal muskelatrofi (SMA). Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS. Saksdokumenter og protokoll fra Bestillerforum RHF (26.10.2020) finner du her, se sak 195-20.Beslutning i Bestillerforum RHF (28.01.2019):Hurtig metodevurdering gjennomføres ved Statens legemiddelverk for onasemnogene abeparvovec til behandling av spinal muskelatrofi (SMA).Protokoll fra Bestillerforum RHF (28.01.2019) finner du her. Se sak 10-19. i Metodevurdering i Når Bestillerforum har gitt oppdrag om en nasjonal metodevurdering og/eller et prisnotat får metoden status «Til metodevurdering». Når Bestillerforum gir oppdrag om en fullstendig metodevurdering får metoden status «Metodevurdering pågår» når oppdraget er gitt og fageksperter er rekruttert. For andre typer av metodevurderinger kan arbeidet med en metodevurdering påbegynnes når leverandøren/firma har utarbeidet og sendt inn nødvendig dokumentasjon. Først da får metoden status «Metodevurdering pågår» og det registreres en «Påbegynt dato». Når Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet eller Sykehusinnkjøp HF har avsluttet arbeidet med en metodevurdering eller et prisnotat, sendes disse til oppdragsgiveren.Bestillerforum utkvitterer dokumenter før de publiseres. Gjennom utkvittering godkjenner Bestillerforum at oppdrag er tilfredsstillende besvart. Medlemmene av Bestillerforum har metodevurderinger til gjennomgang (utkvittering) i 7-10 dager. Utkvitterte metodevurderinger publiseres i påvente av eventuelle tilhørende prisnotater. Ferdigstilt (dato) er den dato når metodevurdering og/eller prisnotat ble sendt samlet til utkvittering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Oppdrag gitt:28.01.2019 Type:Forenklet metodevurdering (D) Utreder:Statens legemiddelverk Påbegynt:10.07.2020 Ferdigstilt:29.01.2021 Rapporten er klarert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 21.10.2021 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.Metodevurdering i Beslutning i Når Bestillerforum har utkvittert et oppdrag (metodevurdering og/eller prisnotat), sendes saken til de regionale helseforetakene (RHF-ene). Mottakerne i RHF-ene er fagdirektørene. Metoden får nå status «Til Beslutning».Saksbehandlingstiden internt i RHF-ene fra metodevurderingen og/eller prisnotat er mottatt til metoden behandles i Beslutningsforum for nye metoder varierer. Agendaen til møtet i Beslutningsforum for nye metoder publiseres på forsiden av nyemetoder.no cirka en uke i forkant av hvert møte. Når Beslutningsforum for nye metoder har tatt en beslutning får metoden status «Beslutning foreligger». Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Dato:25.10.2021 Ansvarlig:Beslutningsforum for nye metoder Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (25.10.2021) 1. Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) innføres til behandling av spinal muskelatrofi. 2. Følgende kriterier legges til grunn for oppstart av behandling med Zolgensma:Spedbarn <6mnd med manifest 5q SMA type 1 med bi-allelisk mutasjon i SMN1-genet. Pasienten skal ikke ha tydelige symptomer ved fødsel (type 0) og ikke trenge ventilasjonsstøtte > 16 timer pr. døgn.Spedbarn < 6 mnd. med presymptomatisk påvist bi-alllelisk mutasjon i SMN1-genet og påvist 2 eller 3 kopier av SMN2-genetBarn 6-18 mnd. og med en vekt < 13.5 kg der behandling med Spinraza har gitt bivirkninger eller komplikasjoner, kan i spesielle tilfeller vurderes for overgang til Zolgensma såfremt de ikke er uttalt svake og kan puste selvPasienter <6 mnd. som har startet med Spinraza før Zolgensma var tilgjengelig, kan konverteres til Zolgensma 3. Kriteriene må oppfattes som foreløpige inntil mer dokumentasjon av effekt foreligger, og skal evalueres og revurderes om ett år. 4. Behandling med onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) skal ikke kombineres med behandling med nusinersen (Spinraza) eller annen årsakskorrigerende behandling. 5. Behandlingen skal gjennomføres ved Oslo universitetssykehus HF (OUS) og behandlende lege skal registrere relevante behandlingsdata i kvalitetsregister for SMA slik at effekten kan følges over tid i tett samarbeid med den nasjonale SMA-faggruppen. 6. Innføringen er knyttet til en resultatbasert prisavtale, og det forutsettes at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen. 7. Før metoden kan tas i bruk må de nødvendige avtalene mellom leverandør, Oslo universitetssykehus HF, Sykehusapotekene HF og Sykehusinnkjøp HF ferdigstilles. Før avtalene kan tre i kraft og metoden tas i bruk må Novartis Gene Therapies etablere en tilfredsstillende løsning for kryptering av personopplysninger som sendes ved bestilling og øvrig kommunikasjon mellom Sykehusapotekene/Oslo universitetssykehus og Novartis Gene Therapies. 8. Datagrunnlaget for onasemnogene abeparvovec er sparsomt. Der er stor usikkerhet om langtidseffekten. Leverandør av Zolgensma skal derfor levere oppdatert dokumentasjon fra de pågående oppfølgingsstudiene innen to år. Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 25.10.2021 under sak 144-2021.Tidligere beslutningerBeslutning i Beslutningsforum for nye metoder (27.09.2021) Orienteringen fra Sykehusinnkjøp ble diskutert i møtet. Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 27.09.2021 under sak 129-2021. Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (30.08.2021) Saken tas til orientering og Sykehusinnkjøp fortsetter forhandlingene med Novartis.Beslutningsforum for nye metoder forventer at firma kommer tilbake med:- resultatmål som i tilstrekkelig grad ivaretar en rettferdig risikofordeling- avtale som ikke inneholder uakseptable juridiske vilkår- et bedre pristilbudLes mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 30.08.2021 under sak 095-2021. i Implementering i Spesialisthelsetjenesten skal bruke metoder i samsvar med de beslutninger som fattes. Beslutningene tatt på nasjonalt nivå skal koordineres med innholdet i de Nasjonale faglige retningslinjene som Helsedirektoratet har ansvar for. i