Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

​​​Metodevarsel

Beslutning i Bestillerforum RHF (26.10.2020)*
Oppdatert 05.02.2021
En forenklet metodevurdering (D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for onasemnogeneabeparvovec (Zolgensma) til behandling av:
- pasienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en bi-allelisk mutasjon i SMN1-genet og en klinisk diagnose på SMA type 1, eller
- pasienter med 5q SMA med en bi-allelisk mutasjon i SMN1-genet og opptil 3 kopier av SMN2-genet. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

*Tidligere beslutning: En forenklet metodevurdering (D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) til behandling av spinal muskelatrofi (SMA). Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS. 

Saksdokumenter og protokoll  fra Bestillerforum RHF (26.10.2020) finner du her, se sak 195-20.

Beslutning i Bestillerforum RHF (28.01.2019):
Hurtig metodevurdering gjennomføres ved Statens legemiddelverk for onasemnogene abeparvovec til behandling av spinal muskelatrofi (SMA).

Protokoll fra Bestillerforum RHF (28.01.2019) finner du her. Se sak 10-19.

​

​Rapporten er klarert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 21.10.2021 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til  Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.

Metodevurdering​

​

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (25.10​.2021)​  

 

1. Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) innføres til behandling av spinal muskelatrofi.

2. ​Følgende kriterier legges til grunn for oppstart av behandling med Zolgensma:

• Spedbarn <6mnd med manifest 5q SMA type 1 med bi-allelisk mutasjon i SMN1-genet. Pasienten skal ikke ha tydelige symptomer ved fødsel (type 0) og ikke trenge ventilasjonsstøtte > 16 timer pr. døgn.​
  
• Spedbarn < 6 mnd. med presymptomatisk påvist bi-alllelisk mutasjon i SMN1-genet og påvist 2 eller 3 kopier av SMN2-genet
• Barn 6-18 mnd. og med en vekt < 13.5 kg der behandling med Spinraza har gitt bivirkninger eller komplikasjoner, kan i spesielle tilfeller vurderes for overgang til Zolgensma såfremt de ikke er uttalt svake og kan puste selv
• Pasienter <6 mnd. som har startet med Spinraza før Zolgensma var tilgjengelig, kan konverteres til Zolgensma 

3. Kriteriene må oppfattes som foreløpige inntil mer dokumentasjon av effekt foreligger, og skal evalueres og revurderes om ett år.
 

4. Behandling med onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) skal ikke kombineres med behandling med nusinersen (Spinraza) eller annen årsakskorrigerende behandling.

 ​

5. Behandlingen skal gjennomføres ved Oslo universitetssykehus HF (OUS) og behandlende lege skal registrere relevante behandlingsdata i kvalitetsregister for SMA slik at effekten kan følges over tid i tett samarbeid med den nasjonale SMA-faggruppen.

 

6. Innføringen er knyttet til en resultatbasert prisavtale, og det forutsettes at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.

 

7. Før metoden kan tas i bruk må de nødvendige avtalene mellom leverandør, Oslo universitetssykehus HF, Sykehusapotekene HF og Sykehusinnkjøp HF ferdigstilles. Før avtalene kan tre i kraft og metoden tas i bruk må Novartis Gene Therapies etablere en tilfredsstillende løsning for kryptering av personopplysninger som sendes ved bestilling og øvrig kommunikasjon mellom Sykehusapotekene/Oslo universitetssykehus og Novartis Gene Therapies.

 

8. ​Datagrunnlaget for onasemnogene abeparvovec er sparsomt. Der er stor usikkerhet om langtidseffekten. Leverandør av Zolgensma skal derfor levere oppdatert dokumentasjon fra de pågående oppfølgingsstudiene innen to år.
​

​​Les mer om saksgrunnlag og beslutning​ i sakspapirer​​ og protokoll​​​ fra Beslutningsforum for nye metoder 25.10.2021 under sak 144-2021.​