Nusinersen (Spinraza) - Indikasjon II

Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023)*

Bestillerforum for nye metoder har tidligere per e-post gitt oppdrag til Statens legemiddelverk om en forenklet oppsummering av tilgjengelig dokumentasjon. Saken forventes til Beslutningsforum for nye metoder i mars. 

Beslutning
Prisnotat er ferdigstilt fra Sykehusinnkjøp HF den 13. januar 2023. Bestillerforum for nye metoder ber Statens legemiddelverk om en forenklet oppsummering av tilgjengelig dokumentasjon for bruk av nusinersen (Spinraza) til behandling av spinal muskelatrofi (SMA) hos voksne pasienter.

​​Sakspapirer og protokoll fra Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023) finner du her , se sak 032-23.

* Saken ble også behandlet per e-post januar 2023

​

Orientering i Bestillerforum for nye metoder (30.08.2021)
Notat fra Sykehusinnkjøp HF ble lagt frem i Bestillerforum for nye metoder.

Sakspapirer og protokoll fra Bestillerforum for nye metoder (30.08.2021) finner du her​, se sak 162-21.

Beslutning i Bestillerforum for nye metoder (21.06.2021)
Bestillerforum for nye metoder opprettholder beslutningene for ID2020_031 (Bestillerforum 22.03.2021) og for ID2017_001 (Bestillerforum 15.02.2021). Det legges til informasjon fra beslutning i interregionalt fagdirektørmøte 10. juni 2021, pkt 3 i disse to bestillingene: Sakene skal ikke vurderes innenfor ordningen for særskilt små pasientgrupper, med særlig alvorlig tilstand, fordi antallet pasienter som mottar denne behandlingen er høyere enn grensen for små pasientgrupper som er satt til 50.

Bestillerforum for nye metoder ber Sykehusinnkjøp HF, LIS komme tilbake til Bestillerforum i neste møte (august) med en status for prisforhandlingene.

Sakspapirer og protokoll fra Bestillerforum for nye metoder (21.06.2021) finner du her​, se sak 143-21.

Innkalling og beslutninger fra interregionalt fagdirektørmøte (10.06.2021) finner du her​, se sak 147-21.

Beslutning fra Bestillerforum for nye metoder (22.03.2021)

Bestillerforum for nye metoder ber firma komme tilbake med en vesentlig redusert pris, slik at det er mulig å oppfylle prioriteringskriteriene. Dette er en forutsetning for at arbeidet med metodevurderingen (ID2020_031) kan starte og for at arbeidet med avtale samt eventuelle vilkår for bruk kan fortsette. 

Sakspapirer og protokoll fra Bestillerforum for nye metoder 22.03.2021 finner du her, se sak 070-21.

Notat fra Statens legemiddelverk​ (Sak 070-21)

Innspill fra leverandør (Innsendt 12.02.2021)

Beslutning i Bestillerforum RHF (22.06.2020)
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for nusinersen (Spinraza) til behandling av voksne pasienter med spinal muskelatrofi (SMA). Bestillerforum RHF ønsker samtidig et nytt pristilbud med en vesentlig lavere pris.

Saksdokumenter og protokoll  fra Bestillerforum RHF (22.06.2020) finner du her, se sak 100-20. 

​Forslagsskjema

​Status:
Oppdraget (metodevurdering og prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 27.02.2023 og dokumentene er sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Hurtig metodevurdering (datert 22.02.2023)

Prisnotat (datert 13.01.2023)

​

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (11.04.2023)

1. Nusinersen (Spinraza) innføres til behandling av voksne pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) og barn med SMA type 3b.

GRUNNFORUTSETNINGER FOR OPPSTART MED BEHANDLING AV VOKSNE MED SMA

• Før oppstart av behandlingen skal pasienten være godt informert - skriftlig og muntlig - om hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutninger om å fortsette med eller seponere behandlingen vil bli gjort, samt at etiske aspekter ved å innlede behandlingen bør være diskutert.
• Det skal gjøres klinisk vurdering ved hjelp av utvalgte validerte motoriske skåringsverktøy utført av fysioterapeut, samt PROMS (patient reported outcome measures) ved baseline, hver 6. mnd. eller ved administrering av legemiddel første 2 år, og deretter årlig. Alle som får intratekal behandling bør få utført baseline MR nevroakse.
• Ved oppstart og videre i forløpet skal viktige data registreres i Norsk register for arvelige og medfødte nevromuskulære sykdommer (NORNMD). Det gjennomføres og registreres en baseline måling av motorisk funksjon og pustefunksjon av pasienten.
• Den nasjonale faggruppen^[1] skal følge opp at tilbudet er likeverdig tilgjengelig i hele landet. Den skal også vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier, og all oppstart av behandling hos voksne skal godkjennes i den nasjonale faggruppen. Faggruppen skal årlig vurdere og ta stilling til hver enkelt pasients behandlingseffekt, om indikasjon for videre behandling er tilstede eller om behandlingen skal stoppes. I vanskelige saker eller ved tvilstilfeller kan det være behov for å ta saken opp i klinisk etisk komite ved Oslo universitetssykehus (OUS).
• Oppstart av behandling skal gjøres på regionsykehusnivå, dvs. Universitetssykehuset i Nord-Norge, St. Olavs Hospital, Helse Bergen-Haukeland universitetssykehus eller Oslo universitetssykehus. Før man kan starte opp behandlingen må de aktuelle regionale fagteamene (inkludert nevrolog/fysioterapeut/lungelege) ha fått nødvendig opplæring. Ved oppstart av behandling bør man i utgangspunktet behandle minimum 1 år for vurdering av effekt. Behandling og oppfølging kan etter hvert gjøres på andre sykehus med etablert kompetanse, men det skal gjøres årlige vurderinger på regionsykehusnivå da effekten av behandlingen skal evalueres årlig. Hvis det er spørsmål om tilstanden forverres, skal beslutning om videre behandling tas i samråd med nasjonal faggruppe.
• Kriterier for behandlingsstart og ved vurdering av behandlingsstopp skal følges, slik det fremgår under:

START/STOPP-KRITERIER VED BEHANDLING AV VOKSNE MED SMA

Kriterier for behandlingsstart

1. Absolutte

a. Diagnose

i. Genetisk verifisert 5q SMA

ii. SMA type 2 og 3

iii. Antall SMN2 kopier: 2-4

b. Funksjon

i. Pasient-, fysio- og/el lege-rapportert progresjon av sykdom i form av

funksjonsreduksjon ila siste 3 år, og

ii. Gjenværende motorisk funksjon som kan forventes bedret/bevart og som er betydningsfull for pasientens selvstendighet, må være til stede

c. Ikke graviditet

2. Relative

a. Respirasjon – Ikke signifikant respirasjonssvikt som for eksempel behov for assistert ventilasjon/NIV mer enn 16 timer/døgn

b. Komorbiditet

i. Ikke sykdom eller skade som gjør at antatt levetid er < 3 år

ii. Ikke sykdom/skade som gir betydelig redusert funksjonsnivå og som gjør vurdering av effekt vanskelig/umulig

Behandling vurderes stoppet når

1. Absolutt

a. Pasient ønsker å slutte

b. Graviditet el barneønske

2. Relative

a. Diagnostisering av annen progressiv og livsbegrensende sykdom (f.eks. kreft eller alvorlig hjerneskade) som gjør at behandlingen ikke vil gi forventet langtidseffekt

b. Forventet behandlingseffekt ikke oppnådd, dvs. progresjon av sykdom (stabilitet er tilfredsstillende behandlingseffekt). Progresjon av sykdom dokumentert gjennom

i. Motoriske skåringer og/el PROMS (endring i skår skal ikke la seg forklare av annen årsak)

ii. Forverring i respirasjonsstatus basert på tid med ventilator (NIV)/døgn, som f.eks. avhengig av respirator/BiPAP mer enn 16 timer/dag 21 dager i strekk uten samtidig infeksjon som antas å påvirke respirasjonen.

c. Uakseptable bivirkninger el andre medisinske grunner som ikke kan håndteres på annet vis

d. Manglende compliance på enten legemiddel eller oppfølging

3. Etiske aspekter der det ut fra helhetlig vurdering ikke synes riktig å kontinuere behandlingen. Ved kompliserte tilfeller kan det være nødvendig å ta problemstillingen opp i klinisk etisk komite ved OUS.

BEHANDLING AV SMA TYPE 3B HOS BARN

For behandling av SMA Type 3b hos barn, henvises det til grunnforutsetninger for behandling slik det er definert i forbindelse med tidligere beslutning for ID2017_001: Kriterier for behandling med nusinersen Spinraza for barn 0-18 år.pdf (nyemetoder.no). Kriterier for pasienter med SMA type 3 foreslås oppdatert til nå å gjelde også type 3b:

• Barn med SMA type 3 kan være aktuelle for behandling etter samme kriterier og samme vurdering som for barn med SMA type 2

2.      Beslutningen er knyttet til en alternativ prisavtale, og prisen kan endres i henhold til vilkårene i avtalen.

3.      Behandlingen kan tas i bruk til de aktuelle populasjonene fra 15.05.2023, da prisen kan gjelde fra denne dato.

[1] Det er allerede etablert en nasjonal faggruppe i forbindelse med behandling til barn, som består av barnenevrolog og nevrolog fra hvert av de fire regionene, samt en barnelungelege og anestesilege. I tillegg bør det i forbindelse med behandling av voksne oppnevnes en lungelege, samt en voksenfysioterapeut og barnefysioterapeut, og ved behov vil det kunne være aktuelt med konsulterende medisinsk etiker. Den nasjonale faggruppen må oppnevnes på helseforetaksnivå.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 11.04.2023 under sak 033-2023.