Nitisinon (Orfadin, Nitisinone Dipharma, Nitisinone MDK)

Behandling av hereditær tyrosinemi og alkaptonuri (se fulle indikasjonstekster under)

Status: Beslutning foreligger

Forslag

Bestillerforum for nye metoder (Bestillerforum) tar stilling til innkomne forslag, metodevarsler og innspill. Bestillerforum avgjør om det skal gjennomføres en metodevurdering på nasjonalt nivå eller ikke, og hvilken type metodevurdering. (Tidligere het forumet «Bestillerforum RHF».)

Alle har anledning til å komme med tilleggsopplysninger til en metode. Innspillskjema finner du på nettsiden «Forslag» under «Gi innspill». Hvis innspill kommer inn før behandling i Bestillerforum for nye metoder, så publiseres de her og kan det påvirke utforming av oppdraget.

I forkant av førstegangsbehandling i Bestillerforum har metoder status «Forslag mottatt/åpent for innspill».

Når en metode har status «Til Bestillerforum RHF» avventer metoden behandling i Bestillerforum.

Etter behandling i Bestillerforum får metoden status «Behandlet på Bestillerforum RHF» hvis det ikke blir gitt ett oppdrag om nasjonal metodevurdering.

Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no.

Innsendt dato:

01.06.2022

Innsendt av:

Interregionalt fagdirektørmøte

ID-nummer:

ID2022_094, ID2020_040

Innspill fra leverandør:

Om metoden:

Legemiddel til behandling av sjeldne sykdommer: hereditær tyrosinemi er en arvelig sykdom som skyldes enzymmangel i nedbrytning av tyrosin. Alkaptonuri er en arvelig stoffskiftesykdom. Nitisinon hindrer oppsamling av skadelige metabolitter.

I tråd med prinsippet om at finansieringsansvaret som hovedregel skal følge behandlingsansvaret, har RHF-ene siden 2019 overtatt finansieringsansvaret for til sammen rundt 70 legemidler til sjeldne sykdommer. I forbindelse med overføringene ble det besluttet at RHF-ene skulle gå gjennom de
overførte legemidlene og bestemme hvilke enkeltlegemidler som skal metodevurderes i systemet for Nye metoder. Sykehusinnkjøp har gjort en oppdatert, konkret vurdering av markeds- og konkurransesituasjon for de aktuelle legemidlene. Gjennomgangen har vært forelagt Interregionalt Fagdirektørmøte 25.04.2022 hvor det ble anbefalt at utvalgte legemidler innføres i
spesialisthelsetjenesten uten forutgående metodevurdering.

Prisnotat (publisert 20. juni 2022)

Fullstendige indikasjonstekster for nitisinon (Orfadin, Dipharma, MDK)

Orfadin: Behandling av voksne og barn i alle aldre med bekreftet
diagnose på hereditær tyrosinemi type 1 (HT-1) i kombinasjon med
diettmessig restriksjon av tyrosin og fenylalanin. Behandling av
voksne med alkaptonuri (AKU).

Nitisinone Dipharma: Samme indikasjonstekst som over.

Nitisinone MDK: Behandling av voksne og pediatriske (i alle aldre)
pasienter med bekreftet diagnose på hereditær tyrosinemi type-1
(HT-1) i kombinasjon med diettmessig restriksjon av tyrosin og
fenylalanin.

Tidligere beslutninger

Tidligere behandlet metodevarsel med ID2020_040 omfatter deler av denne indikasjonen. Dette oppdraget inngår i beslutningen for ID2022_094 fra 20.06.2022 og oppdraget om metodevurdering er derfor avsluttet.

ID2020_040 Nitisinone (Orfadin) til behandling av alkaptonuri hos voksne

Metodevarsel

Innspill fra leverandør

Beslutning i Bestillerforum RHF (31.08.2020)

En forenklet metodevurdering med oppsummering av effekt, sikkerhet og kostnader (D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for nitisinone til behandling av alkaptonuri hos voksne. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Saksdokumenter og protokoll fra Bestillerforum RHF finner du her. Se sak 119-20

Metodevurdering

Når Bestillerforum har gitt oppdrag om en nasjonal metodevurdering og/eller et prisnotat får metoden status «Til metodevurdering».

Når Bestillerforum gir oppdrag om en fullstendig metodevurdering får metoden status «Metodevurdering pågår» når oppdraget er gitt og fageksperter er rekruttert. For andre typer av metodevurderinger kan arbeidet med en metodevurdering påbegynnes når leverandøren/firma har utarbeidet og sendt inn nødvendig dokumentasjon. Først da får metoden status «Metodevurdering pågår» og det registreres en «Påbegynt dato».

Når Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet eller Sykehusinnkjøp HF har avsluttet arbeidet med en metodevurdering eller et prisnotat, sendes disse til oppdragsgiveren.

Bestillerforum utkvitterer dokumenter før de publiseres. Gjennom utkvittering godkjenner Bestillerforum at oppdrag er tilfredsstillende besvart.

Medlemmene av Bestillerforum har metodevurderinger til gjennomgang (utkvittering) i 7-10 dager. Utkvitterte metodevurderinger publiseres i påvente av eventuelle tilhørende prisnotater.

Ferdigstilt (dato) er den dato når metodevurdering og/eller prisnotat ble sendt samlet til utkvittering.

Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no.

Oppdrag gitt:

Type:

Utreder:

Påbegynt:

Ferdigstilt:

Beslutning

Når Bestillerforum har utkvittert et oppdrag (metodevurdering og/eller prisnotat), sendes saken til de regionale helseforetakene (RHF-ene). Mottakerne i RHF-ene er fagdirektørene. Metoden får nå status «Til Beslutning».

Saksbehandlingstiden internt i RHF-ene fra metodevurderingen og/eller prisnotat er mottatt til metoden behandles i Beslutningsforum for nye metoder varierer. Agendaen til møtet i Beslutningsforum for nye metoder publiseres på forsiden av nyemetoder.no cirka en uke i forkant av hvert møte.

Når Beslutningsforum for nye metoder har tatt en beslutning får metoden status «Beslutning foreligger».

Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no.

Dato:

29.08.2022

Ansvarlig:

Beslutningsforum for nye metoder

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (29.08.2022)

Fullstendig tekst for aktuelle indikasjoner under statusbeskrivelse høyere opp på metodesiden.

Nitisinon (Orfadin, Nitisinone Dipharma, Nitisinone MDK) innføres til bruk ved hereditært tyrosinemi type 1 og alkaptonuri.
Det forutsetter at prisene er lik eller lavere enn de prisene som er grunnlaget for beslutningene.
Behandlingene kan tas i bruk fra beslutningstidspunktet.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 29.08.2022 under sak 107-2022.

Tidligere beslutning

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (20.06.2022)

Fullstendig tekst for aktuelle indikasjoner under statusbeskrivelse høyere opp på metodesiden.

Nitisinon (Orfadin, Nitisinone Dipharma, Nitisinone MDK) innføres til bruk ved hereditært tyrosinemi type 1.
Det forutsetter at prisene er lik eller lavere enn de prisene som er grunnlaget for beslutningene.
Behandlingene kan tas i bruk fra beslutningstidspunktet.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 20.06.2022 under sak 083-2022.

Implementering

Spesialisthelsetjenesten skal bruke metoder i samsvar med de beslutninger som fattes. Beslutningene tatt på nasjonalt nivå skal koordineres med innholdet i de Nasjonale faglige retningslinjene som Helsedirektoratet har ansvar for.