Metreleptin (Myalepta)

​​Metodevarsel (19.06.2020)
Forslag (04.06.2020)

Beslutning i Bestillerforum RHF (31.08.2020) 
Oppdatert 15.10.2021*

En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for metreleptin (Myalepta) som tillegg til kosthold som erstatningsterapi for å behandle komplikasjoner ved leptinmangel hos pasienter med lipodystrofi (LD):

• med bekreftet medfødt generalisert LD (Berardinelli-Seip syndrom) eller ervervet generalisert LD (Lawrence syndrom) hos voksne og barn fra 2 år og eldre
• med bekreftet familiær partiell LD eller ervervet partiell LD (Barraquer-Simons syndrom), hos voksne og barn fra 12 år og eldre der standardbehandlinger har mislyktes i å oppnå adekvat metabolsk kontroll.

Saksdokumenter og protokoll fra Bestillerforum RHF finner du her. Se sak 118-20 

*Tidligere beslutning: En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for metreleptin (Myalepta) til behandling av lipodystrofi.

​Generell informasjon
Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status

Oppdraget (metodevurdering og prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 03.05.2022 og dokumentene er sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Metodevurdering (publisert 01.03.2022)*

Prisnotat (publisert 23.05.2022)

Prisnotat​ (datert 16.01.2023)

*Innspill til metodevurdering​ fra fagmiljø (publisert 21.12.2022)

​

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (23.01​.2023)​

1. Metreleptin (Myalepta) innføres som tillegg til kosthold som erstatningsterapi for å behandle komplikasjoner ved leptinmangel hos pasienter med lipodystrofi (LD) med bekreftet medfødt generalisert LD (Berardinelli-Seip syndrom) eller ervervet generalisert LD (Lawrence syndrom) hos voksne og barn fra 2 år og eldre.
2. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
   
3. Behandlingen kan tas i bruk fra 01.03.2023 gitt at det er markedsført.
   
4. Metreleptin (Myalepta) innføres ikke som tillegg til kosthold som erstatningsterapi for å behandle komplikasjoner ved leptinmangel hos pasienter med lipodystrofi (LD) med bekreftet familiær partiell LD eller ervervet partiell LD (Barraquer-Simons syndrom), hos voksne og barn fra 12 år og eldre der standardbehandlinger har mislyktes i å oppnå adekvat metabolsk kontroll. 
   

• Prisen er for høy i forhold til den dokumenterte nytten for denne subgruppen. Det er gjort en vurdering av at denne saken faller innenfor rammene av ordningen for særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, men på tross av økt betalingsvillighet som gjelder for denne gruppen, er kostnaden for høy sett i forhold til dokumentert nytte.  Helsegevinst og absolutt prognosetap er lavere for partiell LD enn for generell LD.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning​ i​ sakspapirer​​ og protokoll​ fra Beslutningsforum for nye metoder 23.01.2023 under sak 005-2023.​  ​