ID2024_067
Alglukosidase alfa (Myozyme)
Kort om siste status
Det er gitt et oppdrag om en metodevurdering til Direktoratet for medisinske produkter. Arbeidet med metodevurderingen kan begynne når leverandøren har levert fullstendig dokumentasjon.
Forslag
Se også ID2022_064 Alglukosidase alfa (Myozyme) som langsiktig enzymerstatningsterapi, hos voksne og pediatriske pasienter i alle aldre, med en bekreftet diagnose på Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel).
Bestillerforum for nye metoder (21.10.2024)
En metodevurdering, med en helseøkonomisk analyse (kostnad-nytte-analyse), basert på innsendt dokumentasjon fra leverandør, gjennomføres ved Direktoratet for medisinske produkter for alglukosidase alfa (Myozyme) som langsiktig enzymerstatningsterapi, hos pasienter med den infantile formen av Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel). Et tilhørende prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF.
De regionale fagdirektørene åpner for at det fortsatt kan innvilges enkeltpasientunntak for pasienter med den infantile formen av Pompes sykdom.
Protokoll og sakspapirer finner du i møtearkivet "Møter i Bestillerforum", se Bestillerforum for nye metoder 21.10.2024, sak 156-24.
Metodevurdering
Generell informasjon
Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.
Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert, sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.
Status (21.10.2024)
Direktoratet for medisinske produkter venter nå på at firma skal sende inn dokumentasjonen som er nødvendig for å utarbeide en metodevurdering. Arbeidet med metodevurderingen kan begynne når fullstendig dokumentasjon er mottatt, og fageksperter er rekruttert.