Genterapi ex-vivo med funksjonell kopi av genet for arylsulfatase A (Libmeldy)

​* Hele metodenavnet/indikasjoen er som følger;

Genterapi ex-vivo (Libmeldy) med funksjonell kopi av genet for arylsulfatase A til behandling av metakromatisk leukodystrofi karakterisert ved biallelisk mutasjon i arysulfatase A (ARSA) genet som leder til redusert ARSA enzymaktivitet; hos barn med sen-infantil eller tidlig juvenil form, uten klinisk manifesterte symptomer, eller hos barn med tidlig juvenil form, med klinisk manifesterte tidlige symptomer, som fremdeles kan gå uten hjelpemidler og før kognitiv degenerasjon har begynt.

Metodevarsel (oppdatert 09.09.2020)

Beslutning i Bestillerforum RHF (26.10.2020)
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for Genterapi ex-vivo (Libmeldy) med funksjonell kopi av genet for arylsulfatase A til behandling av metakromatisk leukodystrofi
karakterisert ved biallelisk mutasjon i arysulfatase A (ARSA) genet som leder til redusert ARSA enzymaktivitet 

• Hos barn med sen-infantil eller tidlig juvenil form, uten klinisk manifesterte symptomer
• Eller hos barn med tidlig juvenil form, med klinisk manifesterte tidlige symptomer, som fremdeles kan gå uten hjelpemidler og før kognitiv degenerasjon har begynt.

Saksdokumenter og protokoll  fra Bestillerforum RHF (26.10.2020) finner du her, se sak 157-20.

​

Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status
Oppdraget (metodevurdering og prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 11.04.2023 og dokumentene er sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Metodevurdering (FINOSE) (utkvittert og publisert 03.05.2022)

Metodevurdering (Norsk del) (utkvittert og publisert 03.05.2022)

Prisnotat (datert 29.03.2023)

​

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (19.06.2023)

1. Genterapi ex-vivo med funksjonell kopi av genet for arylsulfatase A, atidarsagene autotemcel (Libmeldy) innføres til behandling av metakromatisk leukodystrofi (MLD) som kjennetegnes med bialleliske mutasjoner i arylsulfataase A-genet (ARSA) som leder til redusert ARSA-ensymaktivitet hos:

• barn med sen-infantil form som ikke har begynt å utvikle symptomer
• barn med tidlig-juvenil form, som ikke har begynt å utvikle symptomer
• barn med tidlig-juvenil form, med tidlige kliniske manifestasjoner av sykdommen, men som fremdeles kan gå uten hjelpemidler og hvor kognitiv degenerasjon ikke har begynt

2. Sykdommens er svært alvorlig og svært sjelden. Det vil være svært få aktuelle pasienter per år som vil kunne være aktuelle for behandlingen, derfor sentraliseres behandlingen til et senter i Norden, i henhold til avtale.

3. Oppstart av behandling med atidarsagene autotemcel (Libmeldy) skal gjøres i henhold til avtalt behandlingsprosedyre mellom Oslo Universitetssykehus HF (OUS) og aktuelt behandlingssenter i Norden, Sverige.

4. Det vil være viktig å få etablert nyfødtscreening for metakromatisk leukodystrofi.

5. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er knyttet til avtalen og grunnlaget for denne beslutningen.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 19.06.2023 under sak 073-2023.