Logo for print

Hovedmeny

Behandling av metakromatisk leukodystrofi karakterisert ved biallelisk mutasjon i arysulfatase A (ARSA) genet som leder til redusert ARSA enzymaktivitet hos barn*

Status: Til beslutning

Forslag

i

Bestillerforum for nye metoder (Bestillerforum) tar stilling til innkomne forslag, metodevarsler og innspill. Bestillerforum avgjør om det skal gjennomføres en metodevurdering på nasjonalt nivå eller ikke, og hvilken type metodevurdering. (Tidligere het forumet «Bestillerforum RHF».)

Alle har anledning til å komme med tilleggsopplysninger til en metode. Innspillskjema finner du på nettsiden «Forslag» under «Gi innspill». Hvis innspill kommer inn før behandling i Bestillerforum for nye metoder, så publiseres de her og kan det påvirke utforming av oppdraget.

I forkant av førstegangsbehandling i Bestillerforum har metoder status «Forslag mottatt/åpent for innspill».

Når en metode har status «Til Bestillerforum RHF» avventer metoden behandling i Bestillerforum.

Etter behandling i Bestillerforum får metoden status «Behandlet på Bestillerforum RHF» hvis det ikke blir gitt ett oppdrag om nasjonal metodevurdering.

Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no.

Innsendt dato:

20.05.2020

Innsendt av:

Statens legemiddelverk

ID-nummer:

ID2020_045

Innspill fra leverandør:

Om metoden:

Celler tas ut fra den syke personen som mangler genet for å produsere et spesifikt enzym/protein. Virus som ikke gir sykdom brukes så for å overføre korrekte versjoner av gener til cellene som er tatt ut før cellene settes tilbake til personen igjen.

​* Hele metodenavnet/indikasjoen er som følger;

Genterapi ex-vivo (Libmeldy) med funksjonell kopi av genet for arylsulfatase A til behandling av metakromatisk leukodystrofi karakterisert ved biallelisk mutasjon i arysulfatase A (ARSA) genet som leder til redusert ARSA enzymaktivitet; hos barn med sen-infantil eller tidlig juvenil form, uten klinisk manifesterte symptomer, eller hos barn med tidlig juvenil form, med klinisk manifesterte tidlige symptomer, som fremdeles kan gå uten hjelpemidler og før kognitiv degenerasjon har begynt.

Metodevarsel (oppdatert 09.09.2020)

Beslutning i Bestillerforum RHF (26.10.2020)
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for Genterapi ex-vivo (Libmeldy) med funksjonell kopi av genet for arylsulfatase A til behandling av metakromatisk leukodystrofi
karakterisert ved biallelisk mutasjon i arysulfatase A (ARSA) genet som leder til redusert ARSA enzymaktivitet 

• Hos barn med sen-infantil eller tidlig juvenil form, uten klinisk manifesterte symptomer
• Eller hos barn med tidlig juvenil form, med klinisk manifesterte tidlige symptomer, som fremdeles kan gå uten hjelpemidler og før kognitiv degenerasjon har begynt.

Saksdokumenter og protokoll  fra Bestillerforum RHF (26.10.2020) finner du her, se sak 157-20.

i

Metodevurdering

i

Når Bestillerforum har gitt oppdrag om en nasjonal metodevurdering og/eller et prisnotat får metoden status «Til metodevurdering».

Når Bestillerforum gir oppdrag om en fullstendig metodevurdering får metoden status «Metodevurdering pågår» når oppdraget er gitt og fageksperter er rekruttert. For andre typer av metodevurderinger kan arbeidet med en metodevurdering påbegynnes når leverandøren/firma har utarbeidet og sendt inn nødvendig dokumentasjon. Først da får metoden status «Metodevurdering pågår» og det registreres en «Påbegynt dato».

Når Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet eller Sykehusinnkjøp HF har avsluttet arbeidet med en metodevurdering eller et prisnotat, sendes disse til oppdragsgiveren.

Bestillerforum utkvitterer dokumenter før de publiseres. Gjennom utkvittering godkjenner Bestillerforum at oppdrag er tilfredsstillende besvart.

Medlemmene av Bestillerforum har metodevurderinger til gjennomgang (utkvittering) i 7-10 dager.  Utkvitterte metodevurderinger publiseres i påvente av eventuelle tilhørende prisnotater.

Ferdigstilt (dato) er den dato når metodevurdering og/eller prisnotat ble sendt samlet til utkvittering.

Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no.

Oppdrag gitt:

26.10.2020

Type:

Hurtig metodevurdering (C)

Utreder:

Statens legemiddelverk

Påbegynt:

03.06.2021

Ferdigstilt:

30.03.2023

​

Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status
Oppdraget (metodevurdering og prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 11.04.2023 og dokumentene er sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Metodevurdering (FINOSE) (utkvittert og publisert 03.05.2022)

Metodevurdering (Norsk del) (utkvittert og publisert 03.05.2022)

Prisnotat publiseres når beslutning foreligger.

Eventuelle henvendelser og innspill kan sendes til sekretariatet for Nye metoder som koordinerer og videresender spørsmål og svar.

Hvilke saker som kommer opp på kommende møte i Beslutningsforum for nye metoder blir klart cirka en uke i forkant av hvert møte. Agendaen publiseres da som nyhetssak på forsiden på nyemetoder.no.

i

Beslutning

i

Når Bestillerforum har utkvittert et oppdrag (metodevurdering og/eller prisnotat), sendes saken til de regionale helseforetakene (RHF-ene). Mottakerne i RHF-ene er fagdirektørene. Metoden får nå status «Til Beslutning».

Saksbehandlingstiden internt i RHF-ene fra metodevurderingen og/eller prisnotat er mottatt til metoden behandles i Beslutningsforum for nye metoder varierer. Agendaen til møtet i Beslutningsforum for nye metoder publiseres på forsiden av nyemetoder.no cirka en uke i forkant av hvert møte.

Når Beslutningsforum for nye metoder har tatt en beslutning får metoden status «Beslutning foreligger».

Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no.

Dato:

Ansvarlig:

i

Implementering

i

Spesialisthelsetjenesten skal bruke metoder i samsvar med de beslutninger som fattes. Beslutningene tatt på nasjonalt nivå skal koordineres med innholdet i de Nasjonale faglige retningslinjene som Helsedirektoratet har ansvar for.
i
​​​​Fant du det du lette etter?​
​
skriv ut