Nye MetoderMetoderBetibeglogene autotmcel ( Zynteglo) Betibeglogene autotmcel ( Zynteglo) Genterapi til behandling av betatalassemi Status: Beslutning foreligger Forslag i Bestillerforum for nye metoder (Bestillerforum) tar stilling til innkomne forslag, metodevarsler og innspill. Bestillerforum avgjør om det skal gjennomføres en metodevurdering på nasjonalt nivå eller ikke, og hvilken type metodevurdering. (Tidligere het forumet «Bestillerforum RHF».)Alle har anledning til å komme med tilleggsopplysninger til en metode. Innspillskjema finner du på nettsiden «Forslag» under «Gi innspill». Hvis innspill kommer inn før behandling i Bestillerforum for nye metoder, så publiseres de her og kan det påvirke utforming av oppdraget. I forkant av førstegangsbehandling i Bestillerforum har metoder status «Forslag mottatt/åpent for innspill». Når en metode har status «Til Bestillerforum RHF» avventer metoden behandling i Bestillerforum.Etter behandling i Bestillerforum får metoden status «Behandlet på Bestillerforum RHF» hvis det ikke blir gitt ett oppdrag om nasjonal metodevurdering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Innsendt dato:25.03.2019 Innsendt av:Statens legemiddelverk ID-nummer:ID2019_046 Innspill fra leverandør: Om metoden:Modifisering av pasientens egne hematopoietiske stamceller til behandling av betatalassemi. Alternative skrivemåter/navn; Zynteglo, Lentiglobin, Lentiviral MetodevarselInnspill fra industrien (12.04.2019)Beslutning i Bestillerforum RHF (29.04.2019)Hurtig metodevurdering gjennomføres ved Statens legemiddelverk for Lentiviral genterapi til behandling av betatalassemi. Firma oppfordres til å sende inn dokumentasjon gjennom nordisk samarbeid i FINOSE.Protokoll fra Bestillerforum RHF (29.04.2019) finner du her, se sak 69-19. i Metodevurdering i Når Bestillerforum har gitt oppdrag om en nasjonal metodevurdering og/eller et prisnotat får metoden status «Til metodevurdering». Når Bestillerforum gir oppdrag om en fullstendig metodevurdering får metoden status «Metodevurdering pågår» når oppdraget er gitt og fageksperter er rekruttert. For andre typer av metodevurderinger kan arbeidet med en metodevurdering påbegynnes når leverandøren/firma har utarbeidet og sendt inn nødvendig dokumentasjon. Først da får metoden status «Metodevurdering pågår» og det registreres en «Påbegynt dato». Når Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet eller Sykehusinnkjøp HF har avsluttet arbeidet med en metodevurdering eller et prisnotat, sendes disse til oppdragsgiveren.Bestillerforum utkvitterer dokumenter før de publiseres. Gjennom utkvittering godkjenner Bestillerforum at oppdrag er tilfredsstillende besvart. Medlemmene av Bestillerforum har metodevurderinger til gjennomgang (utkvittering) i 7-10 dager. Utkvitterte metodevurderinger publiseres i påvente av eventuelle tilhørende prisnotater. Ferdigstilt (dato) er den dato når metodevurdering og/eller prisnotat ble sendt samlet til utkvittering.Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Oppdrag gitt:29.04.2019 Type:Hurtig metodevurdering Utreder: Statens legemiddelverk Påbegynt:12.11.2019 Ferdigstilt:05.11.2020 Rapporten er klarert av medlemmene i Bestillerforum RHF den 11.11.2020 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.Metodevurdering fra FINOSEMetodevurdering fra Statens legemiddelverk (oppdatert 16112020)Prisnotat i Beslutning i Når Bestillerforum har utkvittert et oppdrag (metodevurdering og/eller prisnotat), sendes saken til de regionale helseforetakene (RHF-ene). Mottakerne i RHF-ene er fagdirektørene. Metoden får nå status «Til Beslutning».Saksbehandlingstiden internt i RHF-ene fra metodevurderingen og/eller prisnotat er mottatt til metoden behandles i Beslutningsforum for nye metoder varierer. Agendaen til møtet i Beslutningsforum for nye metoder publiseres på forsiden av nyemetoder.no cirka en uke i forkant av hvert møte. Når Beslutningsforum for nye metoder har tatt en beslutning får metoden status «Beslutning foreligger». Spørsmål eller innspill til en metode kan sendes til sekretariatet: nyemetoder@helse-sorost.no. Dato:23.11.2020 Ansvarlig:Beslutningsforum for nye metoder Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (23.11.2020)Betibeglogene autotmcel (Zynteglo) genterapi innføres ikke til behandling av betatalassemi nå.Det er stor usikkerhet knyttet til langtidseffekten av denne behandlingen og prisen er for høy.Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 23.11.2020 under sak 105-2020. 26.02.2021: Oppdatert informasjon om legemiddelet fra EMA etter beslutning:Precautionary marketing suspension of thalassaemia medicine Zynteglo | European Medicines Agency (europa.eu) i Implementering i Spesialisthelsetjenesten skal bruke metoder i samsvar med de beslutninger som fattes. Beslutningene tatt på nasjonalt nivå skal koordineres med innholdet i de Nasjonale faglige retningslinjene som Helsedirektoratet har ansvar for. i
