ID2022_130

Alfa1-antitrypsin (Prolastina)

For langvarig substitusjonsbehandling hos personer med dokumentert alvorlig alfa1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null) og PiSZ). Pasienter skal få optimal farmakologisk og ikke-farmakologisk behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom (f.eks. lavere forsert ekspirasjonsvolum per første sekund (FEV1) enn forventet, nedsatt gangevne eller økt antall eksaserbasjoner), vurdert av helsepersonell med erfaring fra behandling av alfa1-proteinasehemmermangel.

Metodevurdering ferdigstilt

Forslag

Sendt inn

26.09.2022

Sendt inn av

Bestillerforum for nye metoder

ID-nummer

ID2022_130

Se sammen med ID2022_099.

Innspill til Bestillerforum

Innspill (publisert 16.01.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (10.02.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (30.06.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (publisert 28.08.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (publisert 22.03.2024)

Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023)

Pasientpopulasjonen er av tilstrekkelig størrelse til å kunne gjennomføre kliniske studier på klinisk relevante utfallsmål. Foreliggende studier viser ikke effekt på slike utfallsmål. Det foreligger derfor ikke egnede kliniske data til å kunne gjøre en kostnad-nytte analyse. Leverandørene må likevel gi grunnlag for å kunne vurdere prioriteringskriteriene i innsendt dokumentasjon.

Beslutning

Oppdatert 05.06.2024*

En forenklet metodevurdering (løp D) gjennomføres ved Direktoratet for medisinske produkter for alfa1-antitrypsin (Prolastina) som er indisert for langvarig substitusjonsbehandling hos personer med dokumentert alvorlig alfa1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null) og PiSZ). Pasienter skal få optimal farmakologisk og ikke-farmakologisk behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom (f.eks. lavere forsert ekspirasjonsvolum per første sekund (FEV1) enn forventet, nedsatt gangevne eller økt antall eksaserbasjoner), vurdert av helsepersonell med erfaring fra behandling av alfa1-proteinasehemmermangel. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

*Tidligere beslutning:

Bestillerforum for nye metoder endrer oppdragene til: En forenklet metodevurdering (løp D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for alfa1-antitrypsin (Prolastina) som vedlikeholdsbehandling for å bremse progresjonen av emfysem hos voksne med dokumentert alvorlig α1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null), PiSZ). Pasienten skal være under optimal behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom og være vurdert av helsepersonell med erfaring med behandling av α1- proteinasehemmermangel. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023) finner du her, se sak 031-23.

Bestillerforum for nye metoder (26.09.2022)

Det finnes to legemidler med alfa1-antitrypsin som har markedsføringstillatelse, og som markedsføres i Norge: Respreeza (CSL Behring) og Prolastina (Grifols). Begge legemidlene er aktuelle for metodevurdering.

Beslutning
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (løp C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for alfa1-antitrypsin (Respreeza, ID2022_099 og Prolastina, ID2022_130) som vedlikeholdsbehandling for å bremse progresjonen av emfysem hos voksne med dokumentert alvorlig α1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null), PiSZ). Pasienten skal være under optimal behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom og være vurdert av helsepersonell med erfaring med behandling av α1-proteinasehemmermangel. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (26.09.2022) finner du her, se sak 151-22

Metodevurdering

Oppdrag gitt

26.09.2022

Type

Forenklet metodevurdering (løp D) og tilhørende prisnotat

Utreder

Direktoratet for medisinske produkter og Sykehusinnkjøp HF

Påbegynt

24.05.2023

Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status (09.08.2024)

Direktoratet for medisinske produkter har levert en metodevurdering (se under).

Metodevurdering ID2022_130_og_ID2022_099 (PDF) (publisert 09.08.2024)

Sykehusinnkjøp HF har ansvar for å foreta eventuelle prisforhandlinger med firma og det pågår nå et arbeid med å utarbeide et prisnotat. Arbeidet med prisnotat er avhengig av at firma leverer inn nødvendige opplysninger og tilbud.

Eventuelle henvendelser og innspill kan sendes til sekretariatet for Nye metoder som koordinerer og videresender spørsmål og svar.

Innspill til metodevurdering

Innspill ID2022_099 og ID2022_130 (PDF) (publisert 23.08.2024)