Beslutningsforum innfører to nye behandlingsformer for cystisk fibrose til barn

De to indikasjonsutvidelser som innføres mot cystisk fibrose gjelder lumakaftor/ivakaftor (Orkambi) og elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor (Kaftrio).

• Kaftrio er tidligere innført som en behandlingsmetode for barn over 6 år med cystisk fibrose. Nå vil denne være tilgjengelig også for barn mellom 2 og 6 år. Videre innføres lumakaftor/ivakaftor (Orkambi) granulat, for pasienter over ett år, sier leder av Beslutningsforum, Terje Rootwelt.

Etter møtet i Beslutningsforum vil til sammen syv nye behandlingsmetoder innføres i norske sykehus, mens fire fikk nei. En metode ble besluttet videreført.

Nok en behandlingsmetode for barn som innføres i denne omgangen, er emicizumab (Hemlibra) som nå kan gis til utvalgte barn under 24 måneder med alvorlig blødersykdom hvor intravenøs tilgang er vanskelig, og hvor det er fare for at intrakraniell blødning kan oppstå før barna kommer i gang med annen faktor VIII-profylakse.

En annen metode som nå innføres er dupilumab (Dupixent) til behandling hos voksne som er kandidater for systemisk behandling av moderat til alvorlig prurigo nodularis. Dette er en kronisk (langvarig), inflammatorisk tilstand som forårsaker en intens kløe og kuler, eller knuter/noduler, som vises på huden. Her har Beslutningsforum tidligere sagt nei til innføring. Nå har fagmiljø gitt innspill på kriterier, som blant annet definert alvorlighet og start- og stopp kriterier. Behandlingen kan nå innføres i norske sykehus til pasienter med alvorlige symptomer.

Bruken av abrocitinib (Cibinqo) til behandling av alvorlig atopisk dermatitt utvides til pasienter mellom 12 og 17 år, som er aktuelle for systemisk behandling, hvor det ikke er oppnådd adekvat effekt av tidligere systemisk behandling, eller hvor man har kontraindikasjoner for andre tilgjengelig alternativer. 

Kreft og malaria

Videre ble en ny behandlingsmetode for kreftsykdommen plateepitelkarsinom i spiserør innført, og en annen behandling ble videreført for plateepitelkarsinom i hud:

Cemiplimab (Libtayo) videreføres som monoterapi til behandling av voksne pasienter med metastatisk eller lokalavansert kutant plateepitelkarsinom som ikke er egnet for kurativ kirurgi eller kurativ strålebehandling.

Videre innføres artesunat (Artesunate Amivas) som innledende behandling av alvorlig malaria hos voksne og barn.

Ny hurtiginnføring

Nok et legemiddel blir også nå innført som følge av den nye forenklede ordningen for innføring av PD-(L)1 legemidler. Tislelizumab (Tevimbra), et nytt legemiddel som ennå ikke har vært tatt i bruk i norske sykehus, innføres nå som monoterapi til behandling av voksne pasienter med inoperabelt, lokalavansert eller metastatisk øsofagealt plateepitelkarsinom (spiserørskreft).

• Vi ser nå at til sammen 6 av 8 aktuelle leverandører av PD-(L)1 legemidler har meldt seg inn i ordningen, etter at denne ble innført på slutten av fjoråret. Tiltak for å oppnå raskere saksbehandling er svært viktige for oss. Vi ser nå at denne ordningen har gitt god effekt med svært rask innføring av PD-(L)1 legemidler ved mange indikasjoner, sier Rootwelt.

Dette betyr at det i møtet ble innført to nye behandlinger av spiserørskreft.

Nei

En behandlingsmetode som ikke fikk ja fra Beslutningsforum i denne runden, var ciltakabtagene autoleucel (Carvykti) til behandling av voksne pasienter med residiverende og refraktær myelomatose, som har fått minst tre tidligere behandlinger, inkludert et immunmodulerende middel, en proteasomhemmer og et anti-CD38-antistoff, og har vist sykdomsprogresjon under siste behandling.

• Dette er en spennende CAR-T behandling som vi ønsker å kunne innføre. Men, på lik linje med våre samarbeidspartnere i Sverige og Danmark, har vi måttet si nei i denne omgang fordi prisen er altfor høy. Vi ønsker å gå i nye prisforhandlinger med leverandøren, sier Rootwelt.

To andre kreftbehandlinger fikk også nei i denne runden, som følge av en for høy pris i forhold til dokumentert nytte. Dette gjelder blant annet sacituzumabgovitekan (Trodelvy) til behandling av voksne pasienter med inoperabel eller metastatisk hormonreseptor (HR)-positiv, HER2-negativ brystkreft som har fått endokrinbasert behandling og minst to ytterligere systemiske behandlinger i avansert setting. Melfalanflufenamid (Pepaxti) i kombinasjon med deksametason, til behandling av myelomatose fikk også nei med samme begrunnelse.

Beslutningsforum kunne heller ikke innføre luspatercept (Reblozyl) til behandling av voksne med transfusjonsavhengig anemi knyttet til betatalassemi, også dette fordi prisen som ble tilbudt, er for høy i forhold til dokumentert nytte.

Oversikt over alle beslutningene

• Se protokollen med alle beslutninger: protokoll fra møte 27. mai 2024
• Lurer du på noe om Beslutningsforum eller Nye metoder? Se spørsmål og svar om Nye metoder og Beslutningsforum